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1. (WO2018081561) SOURIS GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉE POUR XÉNOTRANSPLANTATION D'HÉPATOCYTE HUMAIN

Pub. No.:    WO/2018/081561    International Application No.:    PCT/US2017/058758
Publication Date: Fri May 04 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Sat Oct 28 01:59:59 CEST 2017
IPC: C07K 14/81
C12N 5/071
C12N 15/113
C12N 15/86
Applicants: THE JACKSON LABORATORY
Inventors: SHULTZ, Leonard, D.
Title: SOURIS GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉE POUR XÉNOTRANSPLANTATION D'HÉPATOCYTE HUMAIN
Abstract:
La présente invention concerne, par un ou plusieurs modes de réalisation une souris immunodéficiente génétiquement modifiée pour comprendre un gène codant pour une variante PiZ (Glu342Lys) d'alpha -1 antitrypsine humaine (AAT), la souris exprimant la variante PiZ de l'alpha -1 antitrypsine humaine (Z-AAT), et a un nombre réduit d'hépatocytes de souris par rapport à une souris immunodéficiente du même type qui n'exprime pas Z-AAT. La souris immunodéficiente génétiquement modifiée pour comprendre un gène codant pour une variante PiZ de l'AAT humaine peut être une souris NSG, NRG ou NOG génétiquement modifiée. La souris immunodéficiente peut en outre comprendre des hépatocytes xénogéniques, tels que des hépatocytes humains. Selon des aspects de la présente invention, des traitements putatifs de la maladie hépatique humaine peuvent être évalués chez des souris.