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1. (WO2018081561) SOURIS GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉE POUR XÉNOTRANSPLANTATION D'HÉPATOCYTE HUMAIN
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N° de publication : WO/2018/081561 N° de la demande internationale : PCT/US2017/058758
Date de publication : 03.05.2018 Date de dépôt international : 27.10.2017
CIB :
C07K 14/81 (2006.01) ,C12N 5/071 (2010.01) ,C12N 15/113 (2010.01) ,C12N 15/86 (2006.01)
Déposants : THE JACKSON LABORATORY[US/US]; 610 Main Street Bar Harbor, ME 04609, US
Inventeurs : SHULTZ, Leonard, D.; US
Mandataire : STAPLE, Julie, K.; US
CHAU, John; US
ANDERSON, Thomas, E.; US
CITKOWSKI, Ronald, W.; US
CHOI, Yongsok; US
Données relatives à la priorité :
62/413,73627.10.2016US
62/413,74327.10.2016US
Titre (EN) GENETICALLY MODIFIED MOUSE MODEL FOR HUMAN HEPATOCYTE XENOTRANSPLANTATION
(FR) SOURIS GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉE POUR XÉNOTRANSPLANTATION D'HÉPATOCYTE HUMAIN
Abrégé : front page image
(EN) One or more embodiments of the present invention include an immunodeficient mouse genetically modified to include a gene encoding a PiZ variant (Glu342Lys) of human α-1 antitrypsin (AAT), wherein the mouse expresses the PiZ variant of human α-1 antitrypsin (Z-AAT), and has a reduced number of mouse hepatocytes compared to an immunodeficient mouse of the same type which does not express Z-AAT. The immunodeficient mouse genetically modified to include a gene encoding a PiZ variant of human AAT can be a genetically modified NSG, NRG or NOG mouse. The immunodeficient mouse may further include xenogeneic hepatocytes, such as human hepatocytes. Putative treatments of human liver disease can be assessed in mice provided according to aspects of the present disclosure.
(FR) La présente invention concerne, par un ou plusieurs modes de réalisation une souris immunodéficiente génétiquement modifiée pour comprendre un gène codant pour une variante PiZ (Glu342Lys) d'alpha -1 antitrypsine humaine (AAT), la souris exprimant la variante PiZ de l'alpha -1 antitrypsine humaine (Z-AAT), et a un nombre réduit d'hépatocytes de souris par rapport à une souris immunodéficiente du même type qui n'exprime pas Z-AAT. La souris immunodéficiente génétiquement modifiée pour comprendre un gène codant pour une variante PiZ de l'AAT humaine peut être une souris NSG, NRG ou NOG génétiquement modifiée. La souris immunodéficiente peut en outre comprendre des hépatocytes xénogéniques, tels que des hépatocytes humains. Selon des aspects de la présente invention, des traitements putatifs de la maladie hépatique humaine peuvent être évalués chez des souris.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)