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1. (WO2018067973) COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES ET MÉTHODES ASSOCIÉES

Pub. No.:    WO/2018/067973    International Application No.:    PCT/US2017/055601
Publication Date: Fri Apr 13 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Sat Oct 07 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/113
C12N 15/63
A61K 31/7088
A61K 31/712
A61K 31/7125
Applicants: WAVE LIFE SCIENCES LTD.
BUTLER, David Charles Donnell
DIVAKARAMENON, Sethumadhavan
FRANCIS, Christopher J.
FRANK-KAMENETSKY, Maria David
IWAMOTO, Naoki
LU, Genliang
MARAPPAN, Subramanian
Meena
VARGEESE, Chandra
VERDINE, Gregory L.
YANG, Hailin
ZHANG, Jason Jingxin
Inventors: BUTLER, David Charles Donnell
DIVAKARAMENON, Sethumadhavan
FRANCIS, Christopher J.
FRANK-KAMENETSKY, Maria David
IWAMOTO, Naoki
LU, Genliang
MARAPPAN, Subramanian
Meena
VARGEESE, Chandra
VERDINE, Gregory L.
YANG, Hailin
ZHANG, Jason Jingxin
Title: COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES ET MÉTHODES ASSOCIÉES
Abstract:
Entre autres, la présente invention concerne des oligonucléotides conçus, des compositions et des méthodes associées. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent un épissage modifié d'un transcrit. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention présentent une faible toxicité. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent d'obtenir de meilleurs profils de liaison aux protéines. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent une administration améliorée. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides de l'invention permettent d'obtenir une meilleure absorption. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des méthodes de traitement de maladies à l'aide des compositions d'oligonucléotides de l'invention.