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1. (WO2018067608) MODÈLE ANIMAL DU SYNDROME D'ANGELMAN

Pub. No.:    WO/2018/067608    International Application No.:    PCT/US2017/054992
Publication Date: Fri Apr 13 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Wed Oct 04 01:59:59 CEST 2017
IPC: A01K 67/027
C12N 9/10
Applicants: UNIVERSITY OF SOUTH FLORIDA
THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA
THE TEXAS A&M UNIVERSITY SYSTEM
Inventors: WEEBER, Edwin, John
SEGAL, David, J.
O'GEEN, Henriette
PYLES, Benjamin
DINDOT, Scott, V.
Title: MODÈLE ANIMAL DU SYNDROME D'ANGELMAN
Abstract:
La présente invention concerne des animaux non humains ayant des cellules dont le génome est dépourvu de la totalité du gène de l'ubiquitine ligase E3 (Ube3a) (comprenant toutes ses isoformes et des promoteurs alternatifs). Ces animaux sont utiles pour modéliser le syndrome d'Angelman. Des méthodes d'évaluation de l'effet d'un agent, tel qu'un agent thérapeutique potentiel, sur un modèle animal par exposition de l'animal ou de cellules, tissus ou organes isolés à partir de celui-ci, à un agent d'intérêt sont en outre décrites.