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1. (WO2018067546) ADMINISTRATION D'ARN THÉRAPEUTIQUES PAR LE BIAIS DE MICROVÉSICULES À ARRDC1
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N° de publication : WO/2018/067546 N° de la demande internationale : PCT/US2017/054912
Date de publication : 12.04.2018 Date de dépôt international : 03.10.2017
CIB :
A61K 47/42 (2017.01) ,A61K 9/107 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12Q 1/68 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47
Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. supports, additifs inertes
30
Composés macromoléculaires
42
Protéines; Polypeptides; Leurs produits de dégradation; Leurs dérivés
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
9
Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
10
Dispersions; Emulsions
107
Emulsions
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
46
provenant de vertébrés
47
provenant de mammifères
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
Q
PROCÉDÉS DE MESURE, DE RECHERCHE OU D'ANALYSE FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1
Procédés de mesure, de recherche ou d'analyse faisant intervenir des enzymes ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
68
faisant intervenir des acides nucléiques
Déposants :
PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE [US/US]; 17 Quincy Street Cambridge, MA 02138, US
Inventeurs :
LU, Quan; US
Mandataire :
HEBERT, Alan, M.; US
Données relatives à la priorité :
62/403,67803.10.2016US
Titre (EN) DELIVERY OF THERAPEUTIC RNAS VIA ARRDC1-MEDIATED MICROVESICLES
(FR) ADMINISTRATION D'ARN THÉRAPEUTIQUES PAR LE BIAIS DE MICROVÉSICULES À ARRDC1
Abrégé :
(EN) Methods, systems, compositions and strategies for the delivery of RNA into cells in vivo, ex vivo, or in vitro via ARMMs are provided. In some aspects, ARMMs containing fusion proteins of ARRDC1 fused to an RNA binding protein or an RNA binding protein fused to a WW domain are provided. In some aspects, ARMMs containing binding RNAs associated with cargo RNAs are provided. In other aspects, cargo RNAs associated with a binding RNA, such as a TAR element, are loaded into ARMMs via ARRDC1 fusion proteins containing an RNA binding protein, such as trans-activator of transcription (Tat) protein.
(FR) L'invention concerne des procédés, des systèmes, des compositions et des stratégies d'administration d'ARN dans des cellules in vivo, ex vivo, ou in vitro par l'intermédiaire d'ARRM. Selon certains aspects, des ARMM contenant des protéines de fusion de type ARRDC1 fusionné à une protéine de liaison à l'ARN ou protéine de liaison à l'ARN fusionnée à un domaine WW sont utilisés. Dans d'autres, des ARMM contenant des ARN de liaison associés à des ARN de cargaison sont utilisés. Les ARN de cargaison associés à un ARN de liaison, tel qu'un élément TAR, sont chargés dans les ARMM par l'intermédiaire de protéines de fusion ARRDC1 contenant une protéine de liaison à l'ARN, telle qu'un trans-activateur de la protéine de transcription (Tat).
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)