WIPO logo
Mobile | Deutsch | English | Español | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Recherche dans les collections de brevets nationales et internationales
World Intellectual Property Organization
Recherche
 
Options de navigation
 
Traduction
 
Options
 
Quoi de neuf
 
Connexion
 
Aide
 
Traduction automatique
1. (WO2018064600) ANIMAUX NON HUMAINS COMPRENANT UNE EXPANSION DE RÉPÉTITION HEXANUCLÉOTIDIQUE DANS UN LOCUS C9ORF72
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2018/064600    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/054551
Date de publication : 05.04.2018 Date de dépôt international : 29.09.2017
CIB :
A01K 67/027 (2006.01), C12N 15/90 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01)
Déposants : REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, NY 10591-6707 (US)
Inventeurs : HESLIN, David; (US).
ALLY, Roxanne; (US).
SIAO, Chia-Jen; (US).
LAI, Ka-Man, Venus; (US).
VALENZUELA, David, M.; (US).
GUO, Chunguang; (US).
LACROIX-FRALISH, Michael; (US).
MACDONALD, Lynn; (US).
SHARMA, Aarti; (US).
KAJIMURA, Daisuke; (US).
DROGUETT, Gustavo; (US).
FRENDEWEY, David; (US)
Mandataire : WU, Rita, S.; (US).
CROWLEY-WEBER, Cara, L.; (US).
PRENDERGAST, Paul J.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/402,613 30.09.2016 US
62/452,795 31.01.2017 US
Titre (EN) NON-HUMAN ANIMALS HAVING A HEXANUCLEOTIDE REPEAT EXPANSION IN A C9ORF72 LOCUS
(FR) ANIMAUX NON HUMAINS COMPRENANT UNE EXPANSION DE RÉPÉTITION HEXANUCLÉOTIDIQUE DANS UN LOCUS C9ORF72
Abrégé : front page image
(EN)A non-human animal (e.g., a rodent) model for diseases associated with a C9ORF72 heterologous hexanucleotide repeat expansion sequence is provided, which non-human animal comprises a heterologous hexanucleotide repeat (GGGGCC) in an endogenous C9ORF72 locus. A non-human animal disclosed herein comprising a heterologous hexanucleotide repeat expansion sequence comprising at least one instance, e.g., repeat, of a hexanucleotide (GGGGCC) sequence may further exhibit a characteristic and/or phenotype associated with one or more neurodegenerative disorders (e.g., amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and/or frontotemporal dementia (FTD), etc.). Methods of identifying therapeutic candidates that may be used to prevent, delay or treat one or more neurodegenerative (e.g., amyotrophic lateral sclerosis (ALS, also referred to as Lou Gehrig's disease) and frontotemporal dementia (FTD)) are also provided.
(FR)L'invention concerne un modèle animal non humain (par exemple, un rongeur) pour des maladies associées à une séquence d'expansion de répétition hexanucléotidique hétérologue C9ORF72, lequel animal non humain comprend une répétition hexanucléotidique hétérologue (GGGGCC) dans un locus C9ORF72 endogène. L'invention concerne un animal non humain comprenant une séquence d'expansion de répétition hexanucléotidique hétérologue comprenant au moins une occurrence, par exemple, une répétition, d'une séquence hexanucléotidique (GGGGCC) pouvant en outre présenter une caractéristique et/ou un phénotype associé à un ou plusieurs troubles neurodégénératifs (par exemple, la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et/ou la démence fronto-temporale (FTD), etc.). L'invention concerne également des procédés permettant d'identifier des agents thérapeutiques candidats qui peuvent être utilisés pour prévenir, retarder ou traiter une ou plusieurs maladie(s) neurodégénérative(s) (par exemple, la sclérose latérale amyotrophique (SLA, également désignée maladie de Lou Gehrig) et la démence frontotemporale (FTD)).
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)