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1. (WO2018064593) COMPOSÉS ET PROCÉDÉS POUR RÉDUIRE L'EXPRESSION DE TAU
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N° de publication : WO/2018/064593 N° de la demande internationale : PCT/US2017/054540
Date de publication : 05.04.2018 Date de dépôt international : 29.09.2017
CIB :
C12N 15/113 (2010.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010, US
Inventeurs :
KORDASIEWICZ, Holly; US
Mandataire :
SCARR, Rebecca, B.; US
MCNEILL, Rebecca; US
HENNINGER, Mary; US
DOHERTY, Elizabeth; US
SCARR, Rebecca, B.; US
Données relatives à la priorité :
62/401,72329.09.2016US
62/450,46925.01.2017US
Titre (EN) COMPOUNDS AND METHODS FOR REDUCING TAU EXPRESSION
(FR) COMPOSÉS ET PROCÉDÉS POUR RÉDUIRE L'EXPRESSION DE TAU
Abrégé :
(EN) Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of Tau mRNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of Tau protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom of a neurodegenerative disease. Such symptoms include loss of memory, loss of motor function, and increase in the number and/or volume of neurofibrillary inclusions. Such neurodegenerative diseases include tauopathies, Alzheimer's Disease, Fronto-temporal Dementia (FTD), FTDP-17, Progressive Supranuclear Palsy (PSP), Chronic Traumatic Encephalopathy (CTE), Corticobasal Ganglionic Degeneration (CBD), Epilepsy, and Dravet's Syndrome.
(FR) La présente invention concerne des composés, des procédés et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARNm de Tau dans une cellule ou chez un animal et, dans certains cas, de réduire la quantité de protéine Tau dans une cellule ou chez un animal. Ces composés, procédés et compositions pharmaceutiques sont utiles pour améliorer au moins un symptôme d'une maladie neurodégénérative. Ces symptômes comprennent une perte de mémoire, une perte de fonction motrice et une augmentation du nombre et/ou du volume d'inclusions neurofibrillaires. Ces maladies neurodégénératives comprennent les tauopathies, la maladie d'Alzheimer, la démence frontotemporale (FTD), la FTDP-17, l'ophtalmoplégie supranucléaire progressive (PSP), l'encéphalopathie traumatique chronique (CTE), la dégénérescence ganglionnaire corticobasale (CBD), l'épilepsie et le syndrome de Dravet.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)