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1. (WO2018064303) PROCÉDÉS DE RÉDUCTION DE LA FIBROSE HÉPATIQUE ET DE TRAITEMENT D'UNE DÉFICIENCE EN LIPASE ACIDE LYSOSOMALE CHEZ DES PATIENTS SUR LA BASE D'UN STADE DE FIBROSE ISHAK
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N° de publication :    WO/2018/064303    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/053961
Date de publication : 05.04.2018 Date de dépôt international : 28.09.2017
CIB :
A61K 38/46 (2006.01), A61P 1/16 (2006.01), A61P 3/00 (2006.01)
Déposants : ALEXION PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 100 College St. New Haven, CT 06510 (US)
Inventeurs : QUINN, Anthony; (US).
GOODMAN, Zachary; (US).
BURTON, Barbara; (US).
RANKIN, Andrew; (US).
FRIEDMAN, Mark; (US).
SONI, Paresh; (US)
Mandataire : REMILLARD, Jane, E.; (US).
DUKES, Mark, C.; (US).
FARR, Lloyd, G.; (US).
CANNING, Kevin, J.; (US).
BRULEY, Kenneth, C.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/456,511 08.02.2017 US
62/420,233 10.11.2016 US
62/402,183 30.09.2016 US
Titre (EN) METHODS FOR REDUCING LIVER FIBROSIS AND TREATING LYSOSOMAL ACID LIPASE DEFICIENCY IN PATIENTS BASED ON ISHAK FIBROSIS STAGE
(FR) PROCÉDÉS DE RÉDUCTION DE LA FIBROSE HÉPATIQUE ET DE TRAITEMENT D'UNE DÉFICIENCE EN LIPASE ACIDE LYSOSOMALE CHEZ DES PATIENTS SUR LA BASE D'UN STADE DE FIBROSE ISHAK
Abrégé : front page image
(EN)The present invention provides methods of reducing liver fibrosis in a human patient with a lysosomal acid lipase (LAL) deficiency comprising administering sebelipase alfa to the patient, wherein the patient has been determined to have at least a one point reduction (e.g. , a ≥ 1 point reduction or a ≥ 2 point reduction) in Ishak fibrosis stage after administration compared to a baseline Ishak fibrosis stage obtained from the patient prior to administration. Also provided are methods of treating a human patient with a lysosomal acid lipase (LAL) deficiency comprising administering sebelipase alfa to the patient, wherein the patient has been determined to have at least a one point reduction (e.g., a ≥ 1 point reduction or a ≥ 2 point reduction) in Ishak fibrosis stage after administration compared to a baseline Ishak fibrosis stage obtained from the patient prior to administration.
(FR)La présente invention porte sur des procédés de réduction de la fibrose hépatique, chez un patient humain souffrant d'une déficience de lipase acide lysosomale (LAL), comprenant une administration de sebelipase alfa au patient. Le patient ayant été déterminé comme ayant au moins une réduction ponctuelle ( par exemple , une réduction de ≥ 1 point ou une réduction de ≥ 2 point ) dans l'étape de fibrose Ishak après administration, comparativement au stade de fibrose Ishak de base obtenu à partir des données du patient avant l'administration. L'invention porte également sur des procédés de traitement d'un patient humain avec une déficience en lipase acide lysosomale (LAL) comprenant l'administration de la sebelipase alfa au patient. Le patient ayant été déterminé comme ayant au moins une réduction ponctuelle ( par exemple , une réduction de ≥ 1 point ou une réduction de ≥ 2 point ) dans l'étape de fibrose Ishak après administration comparativement au stade de fibrose Ishak de base obtenu à partir des données du patient avant l'administration.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)