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1. (WO2018058064) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR L'ÉDITION GÉNÉTIQUE

Pub. No.:    WO/2018/058064    International Application No.:    PCT/US2017/053307
Publication Date: Fri Mar 30 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Tue Sep 26 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/11
C12N 15/90
C12N 15/85
C12N 9/22
C12N 9/14
Applicants: CASEBIA THERAPEUTICS LIMITED LIABILITY PARTNERSHIP
Inventors: BOUCHON, Axel
LUNDBERG, Ante, S.
KLEIN, Lawrence
NELL, Peter, G.
STANKOVICH, Basha
Title: COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR L'ÉDITION GÉNÉTIQUE
Abstract:
L'invention concerne des matériels et méthodes permettant de traiter un sujet atteint d'une ou plusieurs affections associées au gène WAS que ce soit ex vivo ou in vivo. L'invention concerne également des matériels et méthodes permettant d'éditer et/ou de moduler l'expression du gène WAS dans une cellule par édition génétique.