WIPO logo
Mobile | Deutsch | English | Español | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Recherche dans les collections de brevets nationales et internationales
World Intellectual Property Organization
Recherche
 
Options de navigation
 
Traduction
 
Options
 
Quoi de neuf
 
Connexion
 
Aide
 
Traduction automatique
1. (WO2018057863) SILENÇAGE DE DUX4 PAR DES COMPLEXES D'ÉDITION DE GÈNE RECOMBINANT
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2018/057863    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/052919
Date de publication : 29.03.2018 Date de dépôt international : 22.09.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/00 (2006.01), C07H 21/04 (2006.01)
Déposants : UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS [US/US]; One Beacon Street 31st. Floor Boston, MA 02108 (US)
Inventeurs : JONES, Peter, L.; (US).
HIMEDA, Charis, L.; (US).
JONES, Takako; (US)
Mandataire : MACDONALD, Kevin; (US)
Données relatives à la priorité :
62/398,801 23.09.2016 US
Titre (EN) SILENCING OF DUX4 BY RECOMBINANT GENE EDITING COMPLEXES
(FR) SILENÇAGE DE DUX4 PAR DES COMPLEXES D'ÉDITION DE GÈNE RECOMBINANT
Abrégé : front page image
(EN)The disclosure relates to methods and compositions for regulating expression of DUX4. Specifically, the disclosure provides a recombinant gene editing complex comprising: a recombinant gene editing protein; and, a nucleic acid encoding a guide RNA (gRNA) that specifically hybridizes to a target nucleic acid sequence encoding a D4Z4 macrosatellite repeat region, wherein binding of the complex to the target nucleic acid sequence results in inhibition of DUX4 gene expression. In some aspects, methods described by the disclosure are useful for treating a disease associated with aberrant DUX4 expression (e.g., facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD).
(FR)L'invention concerne des procédés et des compositions pour réguler l'expression de DUX4. Dans certains aspects, les procédés décrits par l'invention sont utiles pour traiter une maladie associée à une expression aberrante de DUX4 (par exemple, dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, FSHD).
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)