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1. (WO2018056871) ANALOGUES D’OLIGONUCLÉOTIDES UTILISÉS POUR LA CORRECTION D’ÉPISSAGE DANS LE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE

Pub. No.:    WO/2018/056871    International Application No.:    PCT/RU2017/050092
Publication Date: Fri Mar 30 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Tue Sep 26 01:59:59 CEST 2017
IPC: A61P 21/00
A61K 31/7125
C07H 21/00
Applicants: INSTITUT KHIMICHESKOJ BIOLOGII I FUNDAMENTALNOJ MEDITSINY SIBIRSKOGO OTDELENIYA ROSSIJSKOJ AKADEMII NAUK
ИНСТИТУТ ХИМИЧЕСКОЙ БИОЛОГИИ И ФУНДАМЕНТАЛЬНОЙ МЕДИЦИНЫ СИБИРСКОГО ОТДЕЛЕНИЯ РОССИЙСКОЙ АКАДЕМИИ НАУК
UNIVERSITY OF OXFORD
ОКСФОРДСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ
CAMBRIDGE BIOMEDICAL CAMPUS
ЛАБОРАТОРИЯ МОЛЕКУЛЯРНОЙ БИОЛОГИИ СОВЕТА ПО МЕДИЦИНСКИМ ИССЛЕДОВАНИЯМ
Inventors: STETSENKO, Dmitrij Aleksandrovich
СТЕЦЕНКО, Дмитрий Александрович
WOOD, Matthew
ВУД, Мэтью
MCCLOREY, Graham
МАККЛОРИ, Грэм
FOKINA, Alesya Anatolevna
ФОКИНА, Алеся Анатольевна
CHELOBANOV, Boris Pavlovich
ЧЕЛОБАНОВ, Борис Павлович
KUPRYUSHKIN, Maksim Sergeevich
КУПРЮШКИН, Максим Сергеевич
PYSHNYJ, Dmitrij Vladimirovich
ПЫШНЫЙ, Дмитрий Владимирович
GAIT, Michael
ГЕЙТ, Майкл
ARZUMANOV, Andrey
АРЗУМАНОВ, Андрей
Title: ANALOGUES D’OLIGONUCLÉOTIDES UTILISÉS POUR LA CORRECTION D’ÉPISSAGE DANS LE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
Abstract:
L'invention concerne le domaine de la médecine moléculaire. L’objet de l’invention est l’utilisation des analogues d’oligonucléotides dans lesquels un ou plusieurs groupes phosphodiester est substitué par un groupe phosphoryl-guanidine et leurs dérivés tels que les conjugués avec des peptides vectoriels pour corriger l’épissage pré-ARNm afin de créer des médicaments thérapeutiques pour soigner une maladie génétique grave, la dystrophie musculaire de Duchenne.