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1. (WO2018055577) COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES D'ARN MODIFIÉS EN 2’, DE TRICYCLO-ADN MÉLANGÉ ET LEURS UTILISATIONS

Pub. No.:    WO/2018/055577    International Application No.:    PCT/IB2017/055782
Publication Date: Fri Mar 30 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Sat Sep 23 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/113
Applicants: SYNTHENA AG
Inventors: RENNER, Wolfgang Andreas
DUGOVIC, Branislav
Title: COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES D'ARN MODIFIÉS EN 2’, DE TRICYCLO-ADN MÉLANGÉ ET LEURS UTILISATIONS
Abstract:
Selon certains modes de réalisation, l'invention concerne des composés oligomères qui comprennent un ou plusieurs nucléosides d’acide tricyclo-désoxyribonucléique (tc-ADN) et un ou plusieurs nucléosides d’acide ribonucléique modifiés en 2' (ARN modifié en 2’), et qui éventuellement comprennent en outre un ou plusieurs non-nucléotides, chacun étant relié par une pluralité de liaisons internucléosidiques, y compris des compositions pharmaceutiques et des procédés d'utilisation des compositions pharmaceutiques pour le traitement de maladies y compris le traitement de dystrophie musculaire de Duchenne de la dysautonomie familiale, la maladie d'Aran-Duchenne, l'ataxie-télangiectasies, le trouble congénital de la glycosylation, la démence fronto-temporale, le syndrome parkinsonien lié au chromosome 17, la maladie de Niemann-Pick de type C, la neurofibromatose de type 1, la neurofibromatose de type 2, la leucodystrophie mégalencéphalique avec kystes subcorticaux de type 1, la maladie de Pelizaeus-Merzbacher, la maladie de Pompe, la dystrophie myotonique de type 2 (DM2 ou myopathie myotonique proximale), et la dystrophie myotonique de type 1 (DM1 ou maladie de Steinert).