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1. (WO2018045347) PROCÉDÉS ET VECTEURS DESTINÉS AU TRAITEMENT DE TROUBLES DU SNC
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N° de publication : WO/2018/045347 N° de la demande internationale : PCT/US2017/049959
Date de publication : 08.03.2018 Date de dépôt international : 01.09.2017
CIB :
A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 38/48 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
48
agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
Déposants :
SPARK THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104, US
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA [US/US]; 3401 Civic Center Boulevard Philadelphia, Pennsylvania 19104, US
Inventeurs :
HIGH, Katherine A.; US
DAVIDSON, Beverly L.; US
Mandataire :
BEDGOOD, Robert M.; US
Données relatives à la priorité :
62/383,27402.09.2016US
Titre (EN) METHODS AND VECTORS FOR TREATING CNS DISORDERS
(FR) PROCÉDÉS ET VECTEURS DESTINÉS AU TRAITEMENT DE TROUBLES DU SNC
Abrégé :
(EN) Methods and uses of treating a disease in a mammal are provided by administering to a mammalian non-central nervous system (CNS) cell, organ or tissue, for delivery to mammalian CNS (e.g., brain). Methods and uses of treating a disease in a mammal include, inter alia, administering to a mammalian non-ocular cell, organ or tissue for delivery to a mammalian ocular cell, organ or tissue.
(FR) La présente invention concerne des procédés et des utilisations de traitement d’une maladie chez un mammifère par l’administration à une cellule, un organe ou un tissu n'appartenant pas au système nerveux central (SNC) d'un mammifère, pour l'administration au SNC du mammifère (par exemple, le cerveau). Les procédés et utilisations de traitement d’une maladie chez un mammifère comprennent, entre autres, l’administration à une cellule, un organe ou un tissu non oculaire du mammifère pour l'administration à une cellule, un organe ou un tissu oculaire du mammifère.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)