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1. (WO2018044350) LIGANDS DE CIBLAGE

Pub. No.:    WO/2018/044350    International Application No.:    PCT/US2017/021147
Publication Date: Fri Mar 09 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Wed Mar 08 00:59:59 CET 2017
IPC: A61K 31/713
C12N 15/11
C12N 15/87
Applicants: ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC
Inventors: LI, Zhen
PEI, Tao
GLEBOCKA, Agnieszka
LAWLER, Michael
FLEITZ, Fred
ALTENHOFER, Erich
KUMAR, Pankaj
Title: LIGANDS DE CIBLAGE
Abstract:
La présente invention concerne de nouveaux ligands de ciblage qui peuvent être liés à des composés, tels que des composés thérapeutiques, qui sont utiles pour diriger les composés vers la cible in vivo. Les ligands de ciblage de l’invention peuvent servir à cibler des composés oligomériques inhibiteurs d'expression de cible, tels que des agents ARNi, à des cellules hépatiques pour moduler l'expression génique. Les ligands de ciblage de l’invention, lorsqu'ils sont conjugués à un composé thérapeutique, peuvent être utilisés dans différentes applications, comprenant l'utilisation dans des applications thérapeutiques, de diagnostiques, de validation de cible et de découverte génomique. Les compositions comprenant les ligands de ciblage de l’invention, lorsqu'ils sont liés à des composés oligomériques inhibiteurs d'expression, sont capables d'être des médiateurs de l'expression de séquences d'acide nucléique cibles dans des cellules hépatiques telles que des hépatocytes, ce qui peut être utile dans le traitement de maladies ou d'états qui répondent à une inhibition de l’expression génique ou d'une activité dans une cellule, un tissu ou un organisme.