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1. (WO2018039375) COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR TRAITER UNE DÉFICIENCE AUDITIVE NON ASSOCIÉE À L'ÂGE CHEZ UN SUJET HUMAIN

Pub. No.:    WO/2018/039375    International Application No.:    PCT/US2017/048257
Publication Date: Fri Mar 02 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Thu Aug 24 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/85
C12N 15/86
C12N 15/65
C07K 14/47
A61K 48/00
Applicants: AKOUOS, INC.
GEORG-AUGUST-UNIVERSITAT GOTTINGEN STIFTUNG OFFENTLICHEN RECHTS, UNIVERSITATSMEDIZIN, REPRESENTED BY BOARD
Inventors: SIMONS, Emmanuel John
REISINGER, Ellen
Title: COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR TRAITER UNE DÉFICIENCE AUDITIVE NON ASSOCIÉE À L'ÂGE CHEZ UN SUJET HUMAIN
Abstract:
L'invention concerne des compositions qui comprennent au moins deux vecteurs d'acide nucléique différents, chacun desdits au moins deux vecteurs différents comprenant une séquence de codage qui code pour une partie différente d'une protéine otoferline, et l'utilisation de ces compositions pour traiter une perte auditive chez un sujet.