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1. (WO2018039364) COMPOSITIONS COMPRENANT DES OLIGONUCLÉOTIDES MODIFIÉS DE MANIÈRE RÉVERSIBLE ET LEURS UTILISATIONS
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N° de publication :    WO/2018/039364    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/048239
Date de publication : 01.03.2018 Date de dépôt international : 23.08.2017
CIB :
A01N 43/04 (2006.01), A61K 31/712 (2006.01), A61K 9/107 (2006.01)
Déposants : DICERNA PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 87 Cambridgepark Drive Cambridge, MA 02140 (US)
Inventeurs : WANG, Weimin; (US).
KRISHNAMURTHY, Venkata; (US)
Mandataire : DONALDSON, Timothy, B.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/378,635 23.08.2016 US
Titre (EN) COMPOSITIONS COMPRISING REVERSIBLY MODIFIED OLIGONUCLEOTIDES AND USES THEREOF
(FR) COMPOSITIONS COMPRENANT DES OLIGONUCLÉOTIDES MODIFIÉS DE MANIÈRE RÉVERSIBLE ET LEURS UTILISATIONS
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed herein are glutathione-sensitive oligonucleotides and methods of using the same. Any oligonucleotide of interest may be modified with a glutathione-sensitive moiety, including oligonucleotides used for in vivo delivery, such as nucleic acid inhibitor molecules. Typically, the glutathione-sensitive moiety is used to reversibly modify the 2'-carbon of a sugar moiety in one or more nucleotides in the oligonucleotide, although other carbon positions may also be modified with the glutathione-sensitive moiety. Also disclosed are glutathione- sensitive nucleotide and nucleoside monomers, including glutathione-sensitive nucleoside phosphoramidites that can be used, for example, in standard oligonucleotide synthesis methods. In addition, glutathione-sensitive nucleotide and nucleoside monomers without a phosphoramidite can be used therapeutically, for example, as anti-viral agents.
(FR)La présente invention concerne des oligonucléotides sensibles au glutathion et des méthodes d'utilisation de ceux-ci. Tout oligonucléotide d'intérêt peut être modifié avec une fraction sensible au glutathion, notamment des oligonucléotides utilisés pour une administration in vivo, comme des molécules d'inhibiteur d'acide nucléique. De manière générale, la fraction sensible au glutathion est utilisée pour modifier de manière réversible le 2'-carbone d'une fraction de sucre dans un ou plusieurs nucléotides dans l'oligonucléotide, bien que d'autres positions de carbone puissent également être modifiées avec la fraction sensible au glutathion. L'invention concerne également des monomères de nucléotides et de nucléosides sensibles au glutathion, notamment des phosphoramidites de nucléosides sensibles au glutathion qui peuvent être utilisés, par exemple, dans des procédés de synthèse d'oligonucléotides standard. En outre, des monomères de nucléotides et de nucléosides sensibles au glutathion sans phosphoramidite peuvent être utilisés thérapeutiquement, par exemple, en tant qu'agents antiviraux.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)