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1. (WO2018022783) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DU DÉFICIT EN ALDÉHYDE DÉSHYDROGÉNASE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2018/022783    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/043999
Date de publication : 01.02.2018 Date de dépôt international : 26.07.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 9/00 (2006.01), C12N 9/02 (2006.01), C12N 9/04 (2006.01), C12N 15/09 (2006.01), C12Q 1/32 (2006.01), C12Q 1/68 (2006.01)
Déposants : CORNELL UNIVERSITY [US/US]; Center for Technology Licensing (CTL) 395 Pine Tree Road, Suite 310 Ithaca, New York 14850 (US).
ADVERUM BIOTECHNOLOGIES, INC. [US/US]; 1035 O'Brien Drive Menlo Park, California 94025 (US)
Inventeurs : GASMI, Mehdi; (US).
CRYSTAL, Ronald G.; (US).
PAGOVICH, Odelya E.; (US)
Mandataire : GASE, John L.; (US).
LEYDIG, VOIT & MAYER, LTD.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/367,012 26.07.2016 US
Titre (EN) GENE THERAPY FOR THE TREATMENT OF ALDEHYDE DEHYDROGENASE DEFICIENCY
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DU DÉFICIT EN ALDÉHYDE DÉSHYDROGÉNASE
Abrégé : front page image
(EN)A vector comprising a promoter operably linked to a nucleic acid sequence encoding human aldehyde dehydrogenase, as well as a composition comprising the vector and method of using the vector to treat aldehyde dehydrogenase deficiency, or to prevent or treat a disease characterized by aldehyde dehydrogenase deficiency.
(FR)L'invention concerne un vecteur comprenant un promoteur lié de manière fonctionnelle à une séquence d'acide nucléique codant pour l'aldéhyde déshydrogénase humaine, ainsi qu'une composition comprenant le vecteur et un procédé d'utilisation du vecteur pour traiter un déficit en aldéhyde déshydrogénase, ou pour prévenir ou traiter une maladie caractérisée par un déficit en aldéhyde déshydrogénase.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)