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1. (WO2017223373) TRAITEMENT DE LA MALADIE DE CANAVAN
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N° de publication :    WO/2017/223373    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/038853
Date de publication : 28.12.2017 Date de dépôt international : 22.06.2017
CIB :
A61K 38/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01)
Déposants : CITY OF HOPE [US/US]; 1500 East Duarte Road Durate, CA 91010-3000 (US)
Inventeurs : SHI, Yanhong; (US).
CHAO, Jianfei; (US).
LI, Wendong; (US)
Mandataire : TANG, Yang; (US).
AI, Bing; (US).
SUMEDHA, Ahuja; (US).
ARAIZA, Alberto, G.; (US).
ARNETT, Stephen, E.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/353,515 22.06.2016 US
Titre (EN) TREATMENT OF CANAVAN DISEASE
(FR) TRAITEMENT DE LA MALADIE DE CANAVAN
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed herein are methods of treating Canavan disease in a subject through restoring ASPA enzymatic activities in the subject by expressing exogenous wild type ASPA gene in the brain of the subject. Also disclosed are a process of producing neural precursor cells, including NPCs, glial progenitor cells and oligodendroglial progenitor cells, which express an exogenous wild type ASPA gene and the neural precursor cells produced by this process.
(FR)L'invention concerne des méthodes de traitement de la maladie de Canavan chez un sujet par la restauration des activités enzymatiques ASPA chez le sujet par l'expression du gène exogène de type sauvage ASPA dans le cerveau du sujet. L'invention concerne également un procédé de production de cellules précurseurs neurales, y compris des cellules NPCs, des cellules progénitrices gliales et des cellules précurseurs oligodendrogliales, qui expriment un gène exogène de type sauvage ASPA et les cellules précurseurs neurales produites par ce procédé.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)