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1. (WO2017218524) THÉRAPIE À BASE D'ARN MESSAGER POUR LE TRAITEMENT DE LA CARENCE EN ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE

Pub. No.:    WO/2017/218524    International Application No.:    PCT/US2017/037237
Publication Date: Fri Dec 22 00:59:59 CET 2017 International Filing Date: Wed Jun 14 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 9/10
A61K 48/00
Applicants: TRANSLATE BIO, INC.
Inventors: DEROSA, Frank
HEARTLEIN, Michael
SMITH, Lianne
KARVE, Shrirang
Title: THÉRAPIE À BASE D'ARN MESSAGER POUR LE TRAITEMENT DE LA CARENCE EN ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE
Abstract:
La présente invention concerne, entre autres, des méthodes de traitement d'une carence en ornithine transcarbamylase (OTC), consistant à administrer à un sujet ayant besoin d'un traitement une dose efficace d'une composition comprenant un ARNm codant pour une ornithine transcarbamylase (OTC) à un intervalle d'administration de telle sorte qu'au moins un symptôme ou une caractéristique d'une carence en ornithine transcarbamylase (OTC) est réduit en intensité, en gravité ou en fréquence ou a une apparition retardée. Selon certains modes de réalisation, l'ARNm est encapsulé dans un liposome comprenant un ou plusieurs lipides cationiques, un ou plusieurs lipides non-cationiques, un ou plusieurs lipides à base de cholestérol et un ou plusieurs lipides modifiés par PEG.