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1. (WO2017218519) THÉRAPIE GÉNIQUE DE CÉROÏDES-LIPOFUSCINOSES NEURONALES
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N° de publication :    WO/2017/218519    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/037230
Date de publication : 21.12.2017 Date de dépôt international : 13.06.2017
CIB :
A61K 39/21 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), A61P 3/00 (2006.01), A61P 25/00 (2006.01), A61P 31/00 (2006.01), C12N 7/01 (2006.01)
Déposants : BLUEBIRD BIO, INC. [US/US]; 60 Binney Street Cambridge, Massachusetts 02142 (US)
Inventeurs : GOSS, Kendrick A.; (US).
PARSONS, Geoffrey B.; (US).
GINIATULLINA, Asiya; (US)
Mandataire : MASHRUWALA, Mary Anne; (US).
LAHERTY, Carol; (US).
CHRISTIANSEN, William T.; (US).
ROGEL, Mark E.; (US).
FULLER, Alyson C.; (US).
NUDELMAN, Aaron S.; (US).
NGUYEN, Thu; (US).
TEAGUE, Lawrence; (US).
PHELAN, Jordan D.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/349,505 13.06.2016 US
62/457,498 10.02.2017 US
Titre (EN) GENE THERAPY OF NEURONAL CEROID LIPOFUSCINOSES
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE DE CÉROÏDES-LIPOFUSCINOSES NEURONALES
Abrégé : front page image
(EN)The invention provides, in part, compositions and methods for treating neuronal ceroid lipofuscinoses (NCL). The invention further provides, in part, gene therapy compositions and methods for the treatment, prevention, or amelioration of at least one symptom of NCL. Particular embodiments provide a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable carrier and a lentiviral vector, or a mammalian cell transduced with a lentiviral vector. Further embodiments provide a method of treating NCL comprising administering a lentiviral vector or a mammalian cell transduced with a lentiviral vector.
(FR)La présente invention porte, en partie, sur des compositions et sur des procédés permettant de traiter des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (NCL pour Neuronal Ceroid Lipofuscinose). L'invention porte en outre, en partie, sur des compositions de thérapie génique et sur des procédés pour le traitement, la prévention ou l'amélioration d'au moins un symptôme de céroïde-lipofuscinose neuronale. Des modes de réalisation particuliers portent sur une composition pharmaceutique comprenant un véhicule pharmaceutiquement acceptable et un vecteur lentiviral, ou une cellule mammalienne transduite avec un vecteur lentiviral. D'autres modes de réalisation portent sur un procédé permettant de traiter des céroïdes-lipofuscinoses neuronales consistant à administrer un vecteur lentiviral ou une cellule mammalienne transduite avec un vecteur lentiviral.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)