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1. (WO2017218519) THÉRAPIE GÉNIQUE DE CÉROÏDES-LIPOFUSCINOSES NEURONALES
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N° de publication : WO/2017/218519 N° de la demande internationale : PCT/US2017/037230
Date de publication : 21.12.2017 Date de dépôt international : 13.06.2017
CIB :
A61K 39/21 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 3/00 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01) ,A61P 31/00 (2006.01) ,C12N 7/01 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39
Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
12
Antigènes viraux
21
Retroviridae, p.ex. virus de l'anémie infectieuse équine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
3
Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
31
Agents anti-infectieux, c. à d. antibiotiques, antiseptiques, chimiothérapeutiques
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7
Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
01
Virus, p.ex. bactériophages, modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
Déposants :
BLUEBIRD BIO, INC. [US/US]; 60 Binney Street Cambridge, Massachusetts 02142, US
Inventeurs :
GOSS, Kendrick A.; US
PARSONS, Geoffrey B.; US
GINIATULLINA, Asiya; US
Mandataire :
MASHRUWALA, Mary Anne; US
LAHERTY, Carol; US
CHRISTIANSEN, William T.; US
ROGEL, Mark E.; US
FULLER, Alyson C.; US
NUDELMAN, Aaron S.; US
NGUYEN, Thu; US
TEAGUE, Lawrence; US
PHELAN, Jordan D.; US
Données relatives à la priorité :
62/349,50513.06.2016US
62/457,49810.02.2017US
Titre (EN) GENE THERAPY OF NEURONAL CEROID LIPOFUSCINOSES
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE DE CÉROÏDES-LIPOFUSCINOSES NEURONALES
Abrégé :
(EN) The invention provides, in part, compositions and methods for treating neuronal ceroid lipofuscinoses (NCL). The invention further provides, in part, gene therapy compositions and methods for the treatment, prevention, or amelioration of at least one symptom of NCL. Particular embodiments provide a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable carrier and a lentiviral vector, or a mammalian cell transduced with a lentiviral vector. Further embodiments provide a method of treating NCL comprising administering a lentiviral vector or a mammalian cell transduced with a lentiviral vector.
(FR) La présente invention porte, en partie, sur des compositions et sur des procédés permettant de traiter des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (NCL pour Neuronal Ceroid Lipofuscinose). L'invention porte en outre, en partie, sur des compositions de thérapie génique et sur des procédés pour le traitement, la prévention ou l'amélioration d'au moins un symptôme de céroïde-lipofuscinose neuronale. Des modes de réalisation particuliers portent sur une composition pharmaceutique comprenant un véhicule pharmaceutiquement acceptable et un vecteur lentiviral, ou une cellule mammalienne transduite avec un vecteur lentiviral. D'autres modes de réalisation portent sur un procédé permettant de traiter des céroïdes-lipofuscinoses neuronales consistant à administrer un vecteur lentiviral ou une cellule mammalienne transduite avec un vecteur lentiviral.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)