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1. (WO2017216771) SYSTÈME CRIPS-CAS, MATÉRIELS ET PROCÉDÉS

Pub. No.:    WO/2017/216771    International Application No.:    PCT/IB2017/053599
Publication Date: Fri Dec 22 00:59:59 CET 2017 International Filing Date: Sat Jun 17 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/113
C12N 15/63
A61P 25/14
A61P 25/28
A61P 31/18
A61P 35/00
Applicants: GENESIS TECHNOLOGIES LIMITED
Inventors: AHLFORS, Jan-Eric
SARATHI, Mani
Title: SYSTÈME CRIPS-CAS, MATÉRIELS ET PROCÉDÉS
Abstract:
La présente invention concerne des procédés et des systèmes de modification génomique ciblée à l'intérieur d'une région génomique cible (TGR) dans une cellule de mammifère. En particulier, l'invention concerne un système CRISPR/Cas9 comprenant : un ou plusieurs ARN-guides (ARNg) comprenant un ARN CRISPR (ARNcr) et un ARNcr de trans-activation (ARNtracr) liés ensemble, la liaison de l'ARNg avec une spécificité de séquence à une séquence d'ADN cible dans le TGR qui est adjacente à une séquence PAM ; une protéine Cas9n ; et un modèle de réparation facultatif pour une réparation dirigée par homologie (HDR). La cellule de mammifère peut être mise en contact avec le système CRISPR/Cas9 de sorte que le TGR soit modifié, formant un TGR modifié, le ou les ARNg et/ou le modèle de réparation facultatif étant sélectionnés de telle sorte que le TGR modifié ne puisse pas être modifié davantage par le système CRISPR/Cas9. Un troisième ARNg peut être sélectionné de sorte que le système CRISPR/Cas9 puisse uniquement lier et/ou modifier la troisième séquence d'ADN cible si le TGR comprend une modification provoquant une maladie.