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1. (WO2017214518) COMPOSITIONS D'ARNI DU COMPOSANT C5 DU COMPLÉMENT ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION POUR TRAITER L'HÉMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE (HPN)
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N° de publication : WO/2017/214518 N° de la demande internationale : PCT/US2017/036775
Date de publication : 14.12.2017 Date de dépôt international : 09.06.2017
CIB :
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 39/395 (2006.01) ,C07H 21/00 (2006.01)
Déposants : ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.[US/US]; 300 Third Street 3rd Floor Cambridge, MA 02142, US
Inventeurs : NAJAFIAN, Nader; US
KIM, Jae; US
VAROGLU, Mustafa; US
ROBBIE, Gabriel; US
Mandataire : ZACHARAKIS, Maria Laccotripe; US
BLAZESKI, George; US
BAI, Mei; US
ZACHARAKIS, Maria, Laccotripe; US
BOWLES, Anita, M.; US
Données relatives à la priorité :
62/348,56410.06.2016US
62/429,44802.12.2016US
Titre (EN) COMPLEMENT COMPONENT C5 iRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF FOR TREATING PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH)
(FR) COMPOSITIONS D'ARNI DU COMPOSANT C5 DU COMPLÉMENT ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION POUR TRAITER L'HÉMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE (HPN)
Abrégé :
(EN) The invention relates to methods for treating subjects having a complement component C5-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, using iRNA, e.g., double stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and anti-C5 antibodies, e.g., eculizumab.
(FR) L'invention concerne des méthodes de traitement pour les sujets souffrant d'une maladie associée au composant C5 du complément, p. ex., l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, à l'aide d'ARNi, p. ex., un acide ribonucléique double brin (ARNdb), des compositions ciblant le gène du composant C5 du complément, et des anticorps anti-C5, p. ex., l'écuzumab.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)