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1. (WO2017214518) COMPOSITIONS D'ARNI DU COMPOSANT C5 DU COMPLÉMENT ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION POUR TRAITER L'HÉMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE (HPN)

Pub. No.:    WO/2017/214518    International Application No.:    PCT/US2017/036775
Publication Date: Fri Dec 15 00:59:59 CET 2017 International Filing Date: Sat Jun 10 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/113
A61K 31/713
A61K 39/395
C07H 21/00
Applicants: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.
Inventors: NAJAFIAN, Nader
KIM, Jae
VAROGLU, Mustafa
ROBBIE, Gabriel
Title: COMPOSITIONS D'ARNI DU COMPOSANT C5 DU COMPLÉMENT ET LEURS MÉTHODES D'UTILISATION POUR TRAITER L'HÉMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE (HPN)
Abstract:
L'invention concerne des méthodes de traitement pour les sujets souffrant d'une maladie associée au composant C5 du complément, p. ex., l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, à l'aide d'ARNi, p. ex., un acide ribonucléique double brin (ARNdb), des compositions ciblant le gène du composant C5 du complément, et des anticorps anti-C5, p. ex., l'écuzumab.