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1. (WO2017214505) INHIBITEURS DE LA CÉRAMIDE GALACTOSYLTRANSFÉRASE POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES
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N° de publication : WO/2017/214505 N° de la demande internationale : PCT/US2017/036756
Date de publication : 14.12.2017 Date de dépôt international : 09.06.2017
CIB :
C07D 233/32 (2006.01) ,C07D 233/42 (2006.01) ,C07D 233/70 (2006.01) ,C07D 235/26 (2006.01) ,C07D 235/28 (2006.01) ,C07D 491/052 (2006.01) ,C07D 491/20 (2006.01) ,A61K 31/4166 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
233
Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles
04
comportant une liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînon cyclique et chaînon non cyclique
28
avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p.ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement aux atomes de carbone du cycle
30
Atomes d'oxygène ou de soufre
32
Un atome d'oxygène
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
233
Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles
04
comportant une liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînon cyclique et chaînon non cyclique
28
avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p.ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement aux atomes de carbone du cycle
30
Atomes d'oxygène ou de soufre
42
Atomes de soufre
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
233
Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles
54
comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
66
avec des hétéro-atomes ou des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p.ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement aux atomes de carbone du cycle
70
Un atome d'oxygène
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
235
Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, condensés avec d'autres cycles
02
condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
04
Benzimidazoles; Benzimidazoles hydrogénés
24
avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p.ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
26
Atomes d'oxygène
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
235
Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, condensés avec d'autres cycles
02
condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
04
Benzimidazoles; Benzimidazoles hydrogénés
24
avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p.ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
28
Atomes de soufre
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
491
Composés hétérocycliques contenant dans le système cyclique condensé, à la fois un ou plusieurs cycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle, et un ou plusieurs cycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes C07D451/-C07D459/347
02
dans lesquels le système condensé contient deux hétérocycles
04
Systèmes condensés en ortho
044
avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
052
le cycle contenant de l'oxygène étant à six chaînons
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
491
Composés hétérocycliques contenant dans le système cyclique condensé, à la fois un ou plusieurs cycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle, et un ou plusieurs cycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes C07D451/-C07D459/347
12
dans lesquels le système condensé contient trois hétérocycles
20
Systèmes condensés en spiro
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
41
ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p.ex. tétrazole
4164
1,3-Diazoles
4166
ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p.ex. phénytoïne
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
Déposants :
BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. [US/US]; 105 Digital Drive Novato, CA 94949, US
Inventeurs :
WANG, Bing; US
Mandataire :
CAMPBELL, Patricia A.; US
ANTLER, Adriane, M.; US
ROWAN, Thomas, G.; US
CAMPBELL, Patricia, A.; US
INSOGNA, Anthony, M.; US
Données relatives à la priorité :
62/348,82610.06.2016US
62/477,96228.03.2017US
Titre (EN) CERAMIDE GALACTOSYLTRANSFERASE INHIBITORS FOR THE TREATMENT OF DISEASE
(FR) INHIBITEURS DE LA CÉRAMIDE GALACTOSYLTRANSFÉRASE POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES
Abrégé :
(EN) Described herein are compounds, methods of making such compounds, pharmaceutical compositions and medicaments containing such compounds, and methods of using such compounds to treat or prevent diseases or disorders associated with the enzyme ceramide galactosyltransferase (CGT), such as, for example, lysosomal storage diseases. Examples of lysosomal storage diseases include, for example, Krabbe disease and Metachromatic Leukodystrophy.
(FR) L'invention concerne des composés, des procédés de fabrication de ces composés, des compositions pharmaceutiques et des médicaments contenant ces composés, et des procédés d'utilisation de ces composés pour traiter ou prévenir des maladies ou des troubles associés à l'enzyme céramide galactosyltransférase (CGT), par exemple les maladies lysosomales. La maladie de Krabbe et la leucodystrophie métachromatique sont des exemples de maladies lysosomales.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)