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1. (WO2017214459) PROTÉINES MBNL SYNTHÉTIQUES DESTINÉES AU TRAITEMENT D'UNE MALADIE À EXPANSION DE RÉPÉTITIONS
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N° de publication : WO/2017/214459 N° de la demande internationale : PCT/US2017/036646
Date de publication : 14.12.2017 Date de dépôt international : 08.06.2017
CIB :
A61K 38/17 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 15/11 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17
provenant d'animaux; provenant d'humains
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
46
provenant de vertébrés
47
provenant de mammifères
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
Déposants :
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC. [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
Inventeurs :
BERGLUND, John, A.; US
HALE, Melissa; US
Mandataire :
WALLER, Patrick, R., H.; US
Données relatives à la priorité :
62/347,57308.06.2016US
62/473,44719.03.2017US
Titre (EN) SYNTHETIC MBNL PROTEINS FOR TREATMENT OF REPEAT EXPANSION DISEASE
(FR) PROTÉINES MBNL SYNTHÉTIQUES DESTINÉES AU TRAITEMENT D'UNE MALADIE À EXPANSION DE RÉPÉTITIONS
Abrégé :
(EN) Provided herein are compositions and methods related to treating repeat expansion diseases that feature the sequestration of Muscleblind-like (MBNL) proteins by the toxic repeat RNA transcripts within distinct nuclear foci that are expressed from the expanded repeat tracts. Certain compositions of synthetic MBLN proteins can be used to displace endogenous MBNL from the toxic RNAs or replace endogenous MBNL within the cell for normal function.
(FR) L'invention concerne des compositions et des procédés relatifs au traitement de maladies à expansion de répétitions qui comprennent la séquestration de protéines de type Muscleblind (MBNL) par les transcrits d'ARN à répétition toxique dans des foyers nucléaires distincts qui sont exprimés à partir des voies de répétition étendues. Certaines compositions de protéines MBLN synthétiques peuvent être utilisées pour déplacer la MBNL endogène à partir des ARN toxiques ou remplacer la MBNL endogène dans la cellule pour une fonction normale.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)