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1. (WO2017214112) NUCLÉOTIDES MODIFIÉS 5 '-CYCLO-PHOSPHONATE
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N° de publication :    WO/2017/214112    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/036108
Date de publication : 14.12.2017 Date de dépôt international : 06.06.2017
CIB :
C07H 21/02 (2006.01), C07H 19/20 (2006.01)
Déposants : ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 225 South Lake Avenue, Suite 1050 Pasadena, CA 91101 (US)
Inventeurs : LI, Zhen; (US).
PEI, Tao; (US).
LAWLER, Michael; (US)
Mandataire : TEIGEN, Robert, Michael; (US)
Données relatives à la priorité :
62/346,304 06.06.2016 US
Titre (EN) 5'-CYCLO-PHOSPHONATE MODIFIED NUCLEOTIDES
(FR) NUCLÉOTIDES MODIFIÉS 5 '-CYCLO-PHOSPHONATE
Abrégé : front page image
(EN)Described are 5'-cyclo-phosphonate modified nucleotides, and oligonucleotides, such as interference (RNAi) agents, containing 5'-cyclo-phosphonate modified nucleotides. The RNAi agents having either double-stranded or single-stranded oligonucleotides described herein comprising 5'cyclo-phosphonate modified nucleotides are useful in modulating gene expression as well as therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. The RNAi agents and single-stranded antisense oligonucleotides comprising 5'-cyclo-phosphonate modified nucleotides are useful in the treatment of diseases or conditions that respond to inhibition of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.
(FR)L'invention concerne des nucléotides modifiés 5 '-cyclo-phosphonate, et des oligonucléotides, tels que des agents d'interférence (RNAi), contenant des nucléotides modifiés 5 '-cyclo-phosphonate. Les agents d'RNAi ayant des oligonucléotides à double brin ou à simple brin décrits ici comprenant des nucléotides modifiés 5 'cyclo-phosphonate sont utiles dans la modulation de l'expression génique ainsi que dans le traitement, le diagnostic, la validation de la cible et les applications de découverte du génome. Les agents d'RNAi et les oligonucleotide antisens comprenant les nucléotides modifiés 5'- cyclo-phosphonate sont utiles dans le traitement de maladies ou de conditions répondants à l'inhibition de l'expression génique ou l'activité dans une cellule, un tissu ou un organisme.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)