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1. (WO2017213896) RÉGULATION À CONTRE-RÉACTION DU VIH-1 PAR UNE STRATÉGIE D'ÉDITION GÉNIQUE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2017/213896    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/034763
Date de publication : 14.12.2017 Date de dépôt international : 26.05.2017
CIB :
A61K 9/00 (2006.01), A61K 35/12 (2015.01), A61K 45/06 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C12N 7/00 (2006.01), C12N 9/22 (2006.01)
Déposants : TEMPLE UNIVERSITY - OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION [US/US]; Broad Street and Montgomery Avenue Philadelphia, PA 19122 (US)
Inventeurs : KHALILI, Kamel; (US).
HU, Wenhui; (US).
KAMINSKI, Rafal; (US).
MALCOLM, Thomas; (US)
Mandataire : ZACHARIADES, Nicholas, A.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/345,549 03.06.2016 US
62/394,334 14.09.2016 US
Titre (EN) NEGATIVE FEEDBACK REGULATION OF HIV-1 BY GENE EDITING STRATEGY
(FR) RÉGULATION À CONTRE-RÉACTION DU VIH-1 PAR UNE STRATÉGIE D'ÉDITION GÉNIQUE
Abrégé : front page image
(EN)A CRISPR-endonuclease gene editing composition includes a guide RNA (gRNA) for targeting a specific viral sequence for cleavage by the endonuclease which introduces breaks in the double stranded DNA identified by the gRNA. Placing the gene encoding Cas9 under the control of a minimal promoter of, for example, HIV spanning the 5'-LTR, results in the activation by the HIV-1 transactivator protein, Tat. Co-expression of both a multiplex of, for example, HIV-specific gRNAs and endonuclease, e.g. Cas9, in cells results in the modification and/or excision of the segment of viral DNA, leading to the eradication of the virus in vitro and in vivo.
(FR)La présente invention concerne une composition d'édition génique par endonucléase CRISPR comprenant un ARN-guide (gARN) permettant de cibler une séquence virale spécifique aux fins de clivage par l'endonucléase qui introduit des cassures dans l'ADN double brin identifié par l'ARN gARN. Le placement du gène codant pour Cas9 sous le contrôle d'un promoteur minimal de, par exemple, VIH s'étendant sur la 5'-LTR, entraîne l'activation par la protéine transactivatrice du VIH-1, Tat. La co-expression à la fois d'un multiplex de gARN spécifiques du VIH et d'une endonucléase, par exemple, Cas9, dans les cellules a pour résultat la modification et/ou l'excision du segment d'ADN viral, conduisant à l'éradication du virus in vitro et in vivo.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)