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1. (WO2017212019) RAAV À CAPSIDE CHIMIQUEMENT MODIFIÉE
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N° de publication : WO/2017/212019 N° de la demande internationale : PCT/EP2017/064089
Date de publication : 14.12.2017 Date de dépôt international : 09.06.2017
CIB :
C12N 7/00 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7
Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
Déposants :
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) [FR/FR]; 3, rue Michel Ange 75016 Paris, FR
INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM) [FR/FR]; 101 rue de Tolbiac 75013 Paris, FR
UNIVERSITE DE NANTES [FR/FR]; 1 quai de Tourville 44000 Nantes, FR
CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE NANTES [FR/FR]; 5 allée de l'Ile Gloriette 44000 Nantes, FR
Inventeurs :
MEVEL, Mathieu; FR
DENIAUD, David; FR
AYUSO, Eduard; FR
Mandataire :
CABINET NONY; 11 rue Saint-Georges 75009 Paris, FR
Données relatives à la priorité :
16305681.509.06.2016EP
Titre (EN) RAAV WITH CHEMICALLY MODIFIED CAPSID
(FR) RAAV À CAPSIDE CHIMIQUEMENT MODIFIÉE
Abrégé :
(EN) The invention is directed to the field of gene therapy, i.e. gene delivery into target cells, tissue, organ and organism, and more particularly to gene delivery via viral vectors. The inventors showed that it is possible by chemical coupling to modulate the coupling of a ligand in the surface of the capsid of AAV, for example AAV2 and AAV3b. In particular, the present invention relates to a recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV) vector particle having at least one primary amino group contained in the capsid proteins, chemically coupled with at least one ligand L, wherein coupling of said ligand L is implemented through a bond comprising a -CSNH- bond and an optionally substituted aromatic moiety. Particularly, the inventors tested the chemical coupling of mannose ligand on AAV2 for subretinally injection to rats. The present invention further relates to a method for chemically coupling an Adeno-Associated Virus (AAV) vector particle with at least one ligand L and to a Recombinant Adeno-Associated Virus (rAAV) vector particle obtained by said method as well as a pharmaceutical composition comprising it and their corresponding medical use.
(FR) La présente invention concerne le domaine de la thérapie génique, c'est-à-dire l'administration de gène dans des cellules, un tissu, un organe et un organisme cibles, et plus particulièrement l'administration de gène par l'intermédiaire de vecteurs viraux. Les inventeurs ont montré qu'il est possible par couplage chimique de moduler le couplage d'un ligand dans la surface de la capside d'AAV, par exemple AAV2 et AAV3b. En particulier, la présente invention a trait à une particule de vecteur du virus recombinant adéno-associé (rAAV) présentant au moins un groupe amino primaire compris dans les protéines de capside, chimiquement couplée à au moins un ligand L, le couplage dudit ligand L étant mis en œuvre à travers une liaison comportant une liaison -CSNH- et une fraction aromatique éventuellement substituée. Les inventeurs ont particulièrement testé le couplage chimique du ligand mannose sur l'AAV2 destiné à l'injection sous-rétinienne à des rats. La présente invention a trait en outre à un procédé de couplage chimique d'une particule de vecteur de virus adéno-associé (AAV) à au moins un ligand L et une particule de vecteur de virus recombinant adéno-associé (rAAV) obtenue grâce audit procédé ainsi qu'une composition pharmaceutique la comportant et leur utilisation médicale correspondante.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)