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1. (WO2017201349) POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA CITRINE POUR LE TRAITEMENT DE LA CITRULLINÉMIE DE TYPE 2
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2017/201349    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/033421
Date de publication : 23.11.2017 Date de dépôt international : 18.05.2017
CIB :
A61K 38/17 (2006.01), C07K 14/47 (2006.01), A61P 3/00 (2006.01), A61K 9/127 (2006.01)
Déposants : MODERNATX, INC. [US/US]; 200 Technology Square Cambridge, Massachusetts 02139 (US)
Inventeurs : MARTINI, Paolo; (US).
HOGE, Stephen; (US).
BENENATO, Kerry; (US).
PRESNYAK, Vladimir; (US).
MCFADYEN, Iain; (US).
KUMARASINGHE, Ellalahewage Sathyajith; (US).
CAO, Jinsong; (US).
GUEY, Lin Tung; (US).
SABNIS, Staci; (US)
Mandataire : NANNENGA-COMBS, Bonnie W.; (US).
BEZOS, Salvador M.; (US).
BODENSTEIN, Matthew; (US).
CALVO, Paul A.; (US).
CAMARCE, Christian; (US).
CIMBALA, Michelle A.; (US).
COLLER III, Richard D.; (US).
CONKLIN, Kyle; (US).
CORNWELL, David K.S.; (US).
COVERT, John M.; (US).
DURKIN, Tracy-Gene G.; (US).
EISENBERG, Jason D.; (US).
ELLISON, Eldora L.; (US).
ESMOND, Robert W.; (US).
FEATHERSTONE, Donald J.; (US).
FRUEAUF, Jeremiah B.; (US).
GOLDSTEIN, Jorge A.; (US).
GORDON, Lori A.; (US).
HELVEY, Jeffrey T.; (US).
HICKS, Ross; (US).
HOLOUBEK, Michelle K.; (US).
HOOVER, Kenley K.; (US).
JACKMAN, Peter A.; (US).
KIM, Ji-Eun; (US).
LEE, Michael Q.; (US).
LONGSWORTH, Gaby L.; (US).
MCGROARTY, John P.; (US).
MESSINGER, Michael V.; (US).
MILLONIG, Robert C.; (US).
MUTSCHELKNAUS, Joseph; (US).
PICKARD, Byron L.; (US).
RAY, Michael B.; (US).
ROSE GILLENTINE, Marsha; (US).
RYGIEL, Mark W.; (US).
SHEA, JR., Timothy J.; (US).
SOKOHL, Robert E.; (US).
SPECHT, Michael D.; (US).
STEFFE, Eric K.; (US).
STERLING, Deborah A.; (US).
STERNE, Robert Greene; (US).
TUMINARO, Jonathan; (US).
WRIGHT, Jon E.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/338,479 18.05.2016 US
Titre (EN) POLYNUCLEOTIDES ENCODING CITRIN FOR THE TREATMENT OF CITRULLINEMIA TYPE 2
(FR) POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA CITRINE POUR LE TRAITEMENT DE LA CITRULLINÉMIE DE TYPE 2
Abrégé : front page image
(EN)The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Citrullinemia Type 2 ("CTLN2"). mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human Citrin, isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising Citrin. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of Citrin expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of biomarkers associated with deficient Citrin activity in subjects, namely ammonia and/or triglycerides.
(FR)La présente invention concerne une thérapie par ARNm pour le traitement de la citrullinémie de type 2 ("CTLN2"). Les ARNm pour utilisation dans l'invention, lorsqu'ils sont administrés in vivo, codent pour la citrine humaine, des isoformes de celle-ci, des fragments fonctionnels de celle-ci, et des protéines de fusion comprenant la citrine. Les ARNm de l'invention sont, de préférence, encapsulés dans des nanoparticules lipidiques (LNP) pour effectuer une administration efficace à des cellules et/ou des tissus chez des sujets, lorsqu'ils sont administrés à ceux-ci. Les thérapies par ARNm de l'invention augmentent et/ou restaurent des taux déficients d'expression et/ou activité de citrine chez des sujets. Les thérapies par ARNm de l'invention diminuent plus avant les taux de biomarqueurs associés à une activité citrine déficiente chez des sujets, à savoir l'ammoniac et/ou les triglycérides.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)