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1. (WO2017201332) POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR L'ACYL-COA DÉSHYDROGÉNASE, À TRÈS LONGUE CHAÎNE POUR LE TRAITEMENT DE L'INSUFFISANCE EN ACYL-COA DÉSHYDROGÉNASE À TRÈS LONGUE CHAÎNE
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N° de publication : WO/2017/201332 N° de la demande internationale : PCT/US2017/033402
Date de publication : 23.11.2017 Date de dépôt international : 18.05.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/67 (2006.01) ,C07H 21/00 (2006.01) ,A61K 47/46 (2006.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61P 3/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
67
Méthodes générales pour favoriser l'expression
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47
Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. supports, additifs inertes
46
Ingrédients de constitution indéterminée ou leurs produits de réaction
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
3
Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
Déposants : MODERNATX, INC.[US/US]; 200 Technology Square Cambridge, Massachusetts 02139, US
Inventeurs : MARTINI, Paolo; US
HOGE, Stephen; US
BENENATO, Kerry; US
PRESNYAK, Vladimir; US
MCFADYEN, Iain; US
KUMARASINGHE, Ellalahewage Sathyajith; US
RACHLIN, Evan Lockwood; US
SABNIS, Staci; US
Mandataire : BRENNAN, Jack; US
Données relatives à la priorité :
62/338,45718.05.2016US
Titre (EN) POLYNUCLEOTIDES ENCODING ACYL-COA DEHYDROGENASE, VERY LONG-CHAIN FOR THE TREATMENT OF VERY LONG-CHAIN ACYL-COA DEHYDROGENASE DEFICIENCY
(FR) POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR L'ACYL-COA DÉSHYDROGÉNASE, À TRÈS LONGUE CHAÎNE POUR LE TRAITEMENT DE L'INSUFFISANCE EN ACYL-COA DÉSHYDROGÉNASE À TRÈS LONGUE CHAÎNE
Abrégé :
(EN) The invention relates to mRNA therapy for the treatment of VLCADD. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human acyl-CoA dehydrogenase, very longchain (ACADVL), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising ACADVL. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of ACADVL expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient ACADVL activity in subjects, namely acylcarnitine and acylcarnitine metabolites.
(FR) L'invention concerne la thérapie par ARNm pour le traitement de VLCADD. Les ARNm à utiliser dans l'invention, lorsqu'ils sont administrés in vivo, codent pour l'acyl-CoA déshydrogénase humaine, à très longue chaîne (ACADVL), ses isoformes, ses fragments fonctionnels, et les protéines de fusion comprenant l'ACADVL. Les ARNm de l'invention sont préférablement encapsulés dans des nanoparticules de lipide (LNP) pour effectuer l'administration efficace aux cellules et/ou tissus chez des sujets, lorsqu'ils sont administrés à ces derniers. Les thérapies par ARNm de l'invention augmentent et/ou restaurent les niveaux déficients d'expression de l'ACADVL et/ou d'activité chez les sujets. Les thérapies par ARNm de l'invention réduisent en outre les niveaux de métabolites toxiques associés à l'activité ACADVL déficiente chez les sujets, à savoir l'acylcarnitine et les métabolites d'acylcarnitine.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)