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1. (WO2017201328) POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR L'Α-GALACTOSIDASE A POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE FABRY
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N° de publication : WO/2017/201328 N° de la demande internationale : PCT/US2017/033398
Date de publication : 23.11.2017 Date de dépôt international : 18.05.2017
CIB :
C12N 15/67 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
67
Méthodes générales pour favoriser l'expression
Déposants :
MODERNATX, INC. [US/US]; 200 Technology Square Cambridge, Massachusetts 02139, US
Inventeurs :
MARTINI, Paolo; US
HOGE, Stephen; US
BENENATO, Kerry; US
PRESNYAK, Vladimir; US
MCFADYEN, Iain; US
KUMARASINGHE, Ellalahewage Sathyajith; US
ZHU, Xuling; US
GUEY, Lin Tung; US
SABNIS, Staci; US
Mandataire :
MANDRAGOURAS, Amy, E; US
Données relatives à la priorité :
62/338,35418.05.2016US
Titre (EN) POLYNUCLEOTIDES ENCODING α-GALACTOSIDASE A FOR THE TREATMENT OF FABRY DISEASE
(FR) POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR L'Α-GALACTOSIDASE A POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE FABRY
Abrégé :
(EN) The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Fabry disease. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human the α-galactosidase A (GLA), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising GLA. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of GLA expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient GLA activity in subjects, namely Gb3 and lyso-Gb3.
(FR) L'invention concerne une thérapie par ARNm pour le traitement de la maladie de Fabry. Les ARNm destinés à être utilisés dans l'invention, lorsqu'ils sont administrés in vivo, codent pour l'α-galactosidase A (GLA) humaine, des isoformes correspondantes, des fragments fonctionnels correspondants et des protéines de fusion comprenant la GLA. Les ARNm de l'invention sont de préférence encapsulés dans des nanoparticules lipidiques (NPL) pour effectuer une administration efficace aux cellules et/ou aux tissus chez des sujets, lorsqu'ils sont administrés à ces derniers. Les thérapies par ARNm de l'invention augmentent et/ou restaurent des niveaux déficients d'expression et/ou d'activité de GLA chez des sujets. Les thérapies par ARNm de l'invention réduisent en outre les niveaux de métabolites toxiques associés à une activité déficiente de la GLA chez des sujets, à savoir Gb3 et lyso-Gb3.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)