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1. (WO2017201258) COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2017/201258    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/033281
Date de publication : 23.11.2017 Date de dépôt international : 18.05.2017
CIB :
C12N 15/63 (2006.01), C07H 21/02 (2006.01)
Déposants : VOYAGER THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 75 Sidney Street Cambridge, Massachusetts 02139 (US)
Inventeurs : SAH, Dinah Wen-Yee; (US).
HOU, Jinzhao; (US).
ZHOU, Pengcheng; (US).
WANG, Xin; (US).
DECKERT, Jochen; (DE).
HOSSBACH, Markus; (DE)
Mandataire : WARD, Donna T.; (US).
BRYAN, Jennifer F.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/338,113 18.05.2016 US
62/485,049 13.04.2017 US
Titre (EN) COMPOSITIONS AND METHODS OF TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
(FR) COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to small interfering RNA (siRNA) molecules against the HTT gene, adeno-associated viral (AAV) vectors encoding siRNA molecules and methods for treating Huntington's Disease (HD) using the siRNA molecules and AAV vectors.
(FR)La présente invention concerne des molécules de petits ARN interférents (ARNic) dirigées contre le gène HTT, des vecteurs du virus adéno-associé (VAA) codant pour des molécules d'ARNic et des méthodes de traitement de la maladie de Huntington (HD) à l'aide des molécules d'ARNic et des vecteurs VAA.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)