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1. (WO2017201121) VAA RECOMBINÉ POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE DES POUMONS
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N° de publication : WO/2017/201121 N° de la demande internationale : PCT/US2017/033020
Date de publication : 23.11.2017 Date de dépôt international : 17.05.2017
CIB :
A61K 35/76 (2015.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 7/00 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
66
Substances provenant de micro-organismes
76
Virus
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7
Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
Déposants :
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC. [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
Inventeurs :
ASLANDIDI, George, Vladimirovich; US
COLON-CORTES, Yanerys, M.; US
ABU-HASAN, Mutasim, N.; US
Mandataire :
WALLER, Patrick, R.H.; US
Données relatives à la priorité :
62/337,84717.05.2016US
Titre (EN) RECOMBINANT AAV FOR GENE THERAPY IN LUNGS
(FR) VAA RECOMBINÉ POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE DES POUMONS
Abrégé :
(EN) Gene therapy is an attractive approach to treat genetic lung disorders, particular cystic fibrosis (CF), by treating the cause of the disease by restoring the defective gene. Herein are disclosed compositions of variant adeno-associated virus (AAV) with mutations in capsid protein and methods of delivering a gene to lung tissue of a host using the variant AAV.
(FR) La thérapie génique est une approche intéressante pour traiter des troubles génétiques pulmonaires, en particulier la fibrose kystique (CF), en traitant la cause de la maladie par la restauration du gène défectueux. L'invention concerne des compositions de variants de virus adéno-associés (VAA) présentant des mutations dans la protéine de capside et des méthodes d'administration d'un gène aux tissus pulmonaires d'un hôte à l'aide du variant de VAA.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)