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1. (WO2017197355) VARIANTES DE CAPSIDES DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
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N° de publication : WO/2017/197355 N° de la demande internationale : PCT/US2017/032542
Date de publication : 16.11.2017 Date de dépôt international : 12.05.2017
CIB :
C07K 14/075 (2006.01) ,C12Q 1/70 (2006.01) ,C12N 15/62 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 15/861 (2006.01)
Déposants : 4D MOLECULAR THERAPEUTICS INC.[US/US]; 5980 Horton Street, Suite 460 Emeryville, CA 94608, US
Inventeurs : KIRN, David, H.; US
KOTTERMAN, Melissa; US
SCHAFFER, David; US
Mandataire : CLOUGH, David, W.; US
GALANT, Ron; US
CAMPBELL, John, W.; US
CABRAL, Christopher, M.; US
Données relatives à la priorité :
62/336,44113.05.2016US
62/378,10622.08.2016US
62/384,59007.09.2016US
62/454,61203.02.2017US
Titre (EN) ADENO-ASSOCIATED VIRUS VARIANT CAPSIDS AND METHODS OF USE THEREOF
(FR) VARIANTES DE CAPSIDES DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
Abrégé : front page image
(EN) Provided herein are variant adeno-assoeiated virus (AAV) capsid proteins having one or more modifications in amino acid sequence relative to a parental AAV capsid protein, which, when present in an AAV virion, confer increased infectivity of one or more types of retinal cells as compared to the infectivity of the retinal cells by an AA V virion comprising the unmodified parental AAV capsid protein. Also provided are recombinant AAV virions and pharmaceutical compositions thereof comprising a variant AAV capsid protein as described herein, methods of making these rAAV capsid proteins and virions, and methods for using these rAAV capsid proteins and virions in research and in clinical practice, for example in, e.g., the delivery of nucleic acid sequences to one or more cells of the retina for the treatment of retinal disorders and diseases.
(FR) L'invention concerne des variantes de protéines de capsides de virus adéno-associé (AAV) ayant une ou plusieurs modifications de leur séquence d'acides aminés par rapport à une protéine de capside d'AAV parente, et ces protéines, lorsqu'elles sont présentes dans un virion d'AAV, confèrent une plus grande infectivité à un ou plusieurs types de cellules rétiniennes par rapport à l'infectivité des cellules rétiniennes par un virion d'AAV comprenant la protéine de capside d'AAV parente non modifiée. L'invention se rapporte également à des virions d'AAV recombinants et à des compositions pharmaceutiques contenant ces virions et comprenant une variante de protéine de capside d'AAV ci-décrite, à des procédés de fabrication de ces protéines de capside et virions de rAAV, et à des procédés d'utilisation de ces protéines de capsides et virions de rAAV dans la recherche et les pratiques cliniques, par exemple dans l'administration de séquences d'acide nucléique à une ou plusieurs cellules de la rétine pour le traitement de troubles et maladies de la rétine.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)