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1. (WO2017184529) OLIGOMÈRES ANTISENS ET PROCÉDÉS D'UTILISATION DE CEUX-CI POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES ASSOCIÉES AU GÈNE DE L'ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE
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N° de publication :    WO/2017/184529    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/028002
Date de publication : 26.10.2017 Date de dépôt international : 17.04.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C07H 21/02 (2006.01)
Déposants : SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, MA 02142 (US)
Inventeurs : SCHNELL, Frederick, Joseph; (US)
Mandataire : MULHOLLAND, William F.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/324,185 18.04.2016 US
Titre (EN) ANTISENSE OLIGOMERS AND METHODS OF USING THE SAME FOR TREATING DISEASES ASSOCIATED WITH THE ACID ALPHA-GLUCOSIDASE GENE
(FR) OLIGOMÈRES ANTISENS ET PROCÉDÉS D'UTILISATION DE CEUX-CI POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES ASSOCIÉES AU GÈNE DE L'ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE
Abrégé : front page image
(EN)The present disclosure relates to modified antisense oligonucleotides. The nucleotides described herein are of 10 to 40 nucleobases and include a targeting sequence complementary to a target region within intron 1 of a pre-mRNA of the human alpha glucosidase (GAA) gene. The target region includes at least one additional nucleobase compared to the targeting sequence, wherein the at least one additional nucleobase has no complementary nucleobase in the targeting sequence, and wherein the at least one additional nucleobase is internal to the target region.
(FR)La présente invention concerne des oligonucléotides antisens modifiés. Les nucléotides selon l'invention ont de 10 à 40 nucléobases et comprennent une séquence de ciblage complémentaire d'une région cible dans l'intron 1 d'un pré-ARNm du gène de l'alpha glucosidase humaine (GAA). La région cible comprend au moins une nucléobase supplémentaire par rapport à la séquence de ciblage, la ou les nucléobases supplémentaires n'ayant pas de nucléobase complémentaire dans la séquence de ciblage, et la ou les nucléobases supplémentaires étant internes à la région cible.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)