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1. (WO2017182881) SUBSTANCES ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT D'HÉMOGLOBINOPATHIES

Pub. No.:    WO/2017/182881    International Application No.:    PCT/IB2017/000577
Publication Date: Fri Oct 27 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Wed Apr 19 01:59:59 CEST 2017
IPC: A61K 38/46
C12N 9/22
C12N 15/10
C12N 15/113
Applicants: CRISPR THERAPEUTICS AG
Inventors: COWAN, Chad, Albert
LUNDBERG, Ante, Sven
CHAKRABORTY, Tirtha
LIN, Michelle, I-ching
MISHRA, Bibhu, Prasad
PAIK, Elizabeth, Jae-eun
KERNYTSKY, Andrew
BORLAND, Todd, Douglass
Title: SUBSTANCES ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT D'HÉMOGLOBINOPATHIES
Abstract:
L'invention concerne des substances et des méthodes pour traiter un patient atteint d'une hémoglobinopathie, à la fois ex vivo et in vivo, ainsi que des substances et des méthodes pour effacer, moduler ou inactiver une séquence de contrôle transcriptionnel dans un gène BCL1 1 A dans une cellule par édition génomique.