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1. (WO2017182468) MOYEN ET PROCÉDÉS D’INACTIVATION D’ADN THÉRAPEUTIQUE DANS UNE CELLULE
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N° de publication :    WO/2017/182468    N° de la demande internationale :    PCT/EP2017/059187
Date de publication : 26.10.2017 Date de dépôt international : 18.04.2017
CIB :
C12N 15/11 (2006.01)
Déposants : RUPRECHT-KARLS-UNIVERSITÄT HEIDELBERG [DE/DE]; Grabengasse 1 69117 Heidelberg (DE)
Inventeurs : GRIMM, Dirk; (DE).
FAKHIRI, Julia; (DE)
Mandataire : HERZOG FIESSER & PARTNER PATENTANWÄLTE PARTG MBB; Dr. Alexander Dick Dudenstraße 46 68167 Mannheim (DE)
Données relatives à la priorité :
16165783.8 18.04.2016 EP
Titre (EN) MEANS AND METHODS FOR INACTIVATING THERAPEUTIC DNA IN A CELL
(FR) MOYEN ET PROCÉDÉS D’INACTIVATION D’ADN THÉRAPEUTIQUE DANS UNE CELLULE
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to a method for inactivating a therapeuticpolynucleotide in a host cell, comprising (a) contacting said host cell with a clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) RNA (gRNA) specifically hybridizing to said therapeutic polynucleotide and with a CRISPR-associated endonuclease, and, thereby, (b) inactivating said therapeuticpolynucleotide. Moreover, the present invention relates to a targeting polynucleotide comprising expressible polynucleotide sequences encoding (i) a gRNA comprising a first targeting sequence specifically hybridizing to a first target sequence of interest, and, (ii) optionally, a CRISPR-associated endonuclease; wherein said targeting polynucleotide further comprises at least one inactivation sequence positioned such that such said targeting polynucleotide is inactivated by a CRISPR-associated endonuclease activity, wherein said inactivation sequence is identical to said first target sequence or is a second target sequence being non-identical to said first target sequence, preferably wherein said target sequence is identical to said first target sequence.The present invention further relates to kits, vectors, and host cells comprising said targeting polynucleotides and to the medical use of said targeting polynucleotides.
(FR)La présente invention concerne un procédé d’inactivation d’un polynucléotide thérapeutique dans une cellule hôte, comprenant (a) la mise en contact de ladite cellule hôte avec de l’ARN de répétition palindromique courte en amas régulièrement interespacés (CRISPR) (gARN) s’hybridant spécifiquement audit polynucléotide thérapeutique et avec une endonucléase associée à CRISPR, et, de là, (b) l’inactivation dudit polynucléotide thérapeutique. En outre, la présente invention concerne un polynucléotide de ciblage comprenant des séquences polynucléotidiques pouvant être exprimées codant pour (i) un ARNg comprenant une première séquence de ciblage s’hybridant spécifiquement à une première séquence cible d’intérêt, et, (ii) éventuellement, une endonucléase associée à CRISPR ; ledit polynucléotide de ciblage comprenant en outre au moins une séquence d’inactivation positionnée de sorte que ledit polynucléotide de ciblage soit inactivé par une activité endonucléase associée à CRISPR, ladite séquence d’inactivation étant identique à ladite première séquence cible ou étant une seconde séquence cible qui n’est pas identique à ladite première séquence cible, ladite séquence cible étant de préférence identique à ladite première séquence cible. La présente invention concerne en outre des trousses, des vecteurs, et des cellules hôtes comprenant lesdits polynucléotides de ciblage et l’utilisation médicale desdits polynucléotides de ciblage.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)