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1. (WO2017181113) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR TRAITER LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE DE TYPE II
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2017/181113    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/027770
Date de publication : 19.10.2017 Date de dépôt international : 14.04.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/86 (2006.01), C12N 9/16 (2006.01)
Déposants : THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYVANIA [US/US]; 3160 Chestnut Street Suite 200 Philadelphia, PA 19104 (US)
Inventeurs : HINDERER, Christian; (US).
WILSON, James, M.; (US)
Mandataire : KODROFF, Cathy, A.; (US).
SMITH, George, A.; (US).
BAK, William; (US).
SCHALLER, Colleen, M.; (US).
DUMINIAK, Robert, J.; (US).
KITA, Stanley, B.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/323,194 15.04.2016 US
62/337,163 16.05.2016 US
62/330,938 03.05.2016 US
62/367,780 28.07.2016 US
62/452,494 31.01.2017 US
Titre (EN) GENE THERAPY FOR TREATING MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE II
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR TRAITER LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE DE TYPE II
Abrégé : front page image
(EN)A suspension useful for AAV9-mediated intrathecal and/or systemic delivery of an expression cassette containing a hlDS gene is provided herein. Also provided are methods and kits containing these vectors and compositions useful for treating Hunter syndrome and the symptoms associated with Hunter syndrome.
(FR)L'invention concerne une suspension utile pour l'administration intrathécale et/ou systémique, à médiation par AAV9, d'une cassette d'expression contenant un gène hlDS. L'invention concerne également des méthodes et des trousses contenant ces vecteurs et compositions utiles pour traiter le syndrome de Hunter et les symptômes associés au syndrome de Hunter.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)