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1. (WO2017181015) DÉLIVRANCE DE VECTEUR DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication : WO/2017/181015 N° de la demande internationale : PCT/US2017/027636
Date de publication : 19.10.2017 Date de dépôt international : 14.04.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 21/00 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21
Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
46
provenant de vertébrés
47
provenant de mammifères
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
Déposants : RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL[US/US]; 700 Children's Drive Room W172 Columbus, OH 43205, US
Inventeurs : RODINO-KLAPAC, Louise; US
MENDELL, Jerry, R.; US
Mandataire : SINTICH, Sharon, M.; US
BRASHEAR, Jeanne, M.; US
Données relatives à la priorité :
62/323,16315.04.2016US
62/473,25317.03.2017US
Titre (EN) ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR DELIVERY OF MICRO-DYSTROPHIN TO TREAT MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) DÉLIVRANCE DE VECTEUR DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
Abrégé :
(EN) The invention provides for recombinant AAV vectors comprising a miniaturized human micro-dystrophin gene and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in subjects suffering from muscular dystrophy.
(FR) L'invention concerne des vecteurs AAV recombinants, comprenant un gène de micro-dystrophine humaine miniaturisé, et des procédés d'utilisation de ces vecteurs recombinants pour réduire ou prévenir une fibrose chez des sujets souffrant d'une dystrophie musculaire.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)