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1. (WO2017180976) ADMINISTRATION DE B-SARCOGLYCANE ET DE MICROARN-29 À L'AIDE D'UN VECTEUR DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ, ET TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE

Pub. No.:    WO/2017/180976    International Application No.:    PCT/US2017/027583
Publication Date: Fri Oct 20 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Sat Apr 15 01:59:59 CEST 2017
IPC: A61K 48/00
A61P 21/00
C07K 14/47
C12N 15/12
C12N 15/85
Applicants: RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL
Inventors: RODINO-KLAPAC, Louise
MENDELL, Jerry, R.
Title: ADMINISTRATION DE B-SARCOGLYCANE ET DE MICROARN-29 À L'AIDE D'UN VECTEUR DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ, ET TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
Abstract:
L'invention concerne des vecteurs AAV recombinants comprenant une séquence polynucléotidique comprenant du β-sarcoglycane ainsi que des méthodes d'utilisation des vecteurs recombinants pour diminuer ou prévenir la fibrose chez un sujet mammifère souffrant d'une dystrophie musculaire. L'invention concerne également des traitements d'association comprenant l'administration d'un ou de plusieurs vecteur(s) AAV exprimant le β-sarcoglycane et miR-29c à un sujet mammifère souffrant d'une dystrophie musculaire.