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1. (WO2017175072) DISRUPTION GÉNIQUE BASÉE SUR UNE NAVETTE PEPTIDIQUE

Pub. No.:    WO/2017/175072    International Application No.:    PCT/IB2017/000512
Publication Date: Fri Oct 13 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Sat Apr 08 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/09
A61K 35/12
A61K 35/14
A61K 35/28
A61K 38/17
A61K 48/00
C12N 15/00
C12N 15/87
C12N 15/90
C12N 9/22
Applicants: FELDAN BIO INC.
Inventors: GUAY, David
DEL'GUIDICE, Thomas
LEPETIT-STOFFAES, Jean-pascal
Title: DISRUPTION GÉNIQUE BASÉE SUR UNE NAVETTE PEPTIDIQUE
Abstract:
La présente invention concerne des peptides synthétiques utiles pour accroître l'efficacité de transduction de cargaisons polypeptidiques au niveau du cytosol de cellules eucaryotes cibles. Plus spécifiquement, la présente invention concerne des peptides synthétiques et des agents navettes à base de polypeptides comprenant un domaine de fuite d'endosome (ELD) fonctionnellement lié à un domaine de pénétration des cellules (CPD), ou un ELD fonctionnellement lié à un domaine riche en histidine et un CPD. Cette invention concerne également des compositions, des trousses, des méthodes et des utilisations connexes. L'invention concerne en outre des méthodes d'utilisation des navettes à base de polypeptides décrites pour livrer un facteur de transcription et/ou une nucléase au noyau de cellule eucaryote et des utilisations des cellules dérivées.