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1. (WO2017173411) SYSTÈME PROMOTEUR U6 MODIFIÉ POUR L'EXPRESSION SPÉCIFIQUE D'UN TISSU

Pub. No.:    WO/2017/173411    International Application No.:    PCT/US2017/025614
Publication Date: Fri Oct 06 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Sat Apr 01 01:59:59 CEST 2017
IPC: A01H 5/00
C07H 21/02
C12Q 1/68
C12Q 1/70
Applicants: RESEARCH INSTITUTE AT NATION WIDE CHILDREN'S HOSPITAL
Inventors: HARPER, Scott Quenton
Title: SYSTÈME PROMOTEUR U6 MODIFIÉ POUR L'EXPRESSION SPÉCIFIQUE D'UN TISSU
Abstract:
La présente invention concerne un système promoteur spécifique d'un tissu pour l'expression de microARN (miARN) pour des procédés de thérapie génique fondés sur l'interférence ARN. Dans ces systèmes, le miARN inhibe l'expression génique ou remplace l'expression de miARN naturel à l'aide de microARN.