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1. (WO2017173234) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE LA SLA
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N° de publication : WO/2017/173234 N° de la demande internationale : PCT/US2017/025315
Date de publication : 05.10.2017 Date de dépôt international : 31.03.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/861 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,A61P 21/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
861
Vecteurs adénoviraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21
Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
Déposants :
UNIVERSITY OF CINCINNATI [US/US]; 51 Goodman Drive Suite 240 Cincinnati, Ohio 45221, US
Inventeurs :
MACLENNAN, Alexander John; US
Mandataire :
LIVINGSTON, Jennifer L.; US
EVERETT, Denise M.; US
LORENTZ, Joshua A.; US
SCHABOWSKY, Richard-Henry; US
OBERHAUS, Geoffrey L.; US
TENT, Brian A.; US
RERICHA, Nicholaus R.; US
Données relatives à la priorité :
62/315,98831.03.2016US
62/433,98514.12.2016US
62/433,98714.12.2016US
Titre (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF ALS
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT DE LA SLA
Abrégé :
(EN) A method for treating a subject suffering from a motor neuron degenerative disorder is provided herein, the method including: administering to the subject one or more modified adeno-associated virus (AAV) gene delivery vectors packaging a recombinant AAV (rAVV)-based genome, wherein each AAV vector is engineered to include a cDNA insert selected from a ciliary neutrophic factor receptor alpha (CNTFRa) cDNA insert, a cardiotrophin-like cytokine factor 1 (CLC) cDNA insert, and a cytokine receptor-like factor 1 (CLF) cDNA insert. Also provided are pharmaceutical compositions including one or more modified AAV gene delivery vectors, each AAV vector packaging a rAAV genome engineered to include (i) a cDNA insert selected from CNTFRa, CLC, and CLF; and (ii) a promoter; and a pharmaceutically acceptable excipient.
(FR) L'invention concerne une méthode de traitement d'un sujet souffrant d'un trouble dégénératif des motoneurones, la méthode comprenant : l'administration au sujet d'un ou de plusieurs vecteurs d'administration de gène du virus adéno-associé (AAV) modifiés encapsulant un génome à base d'un AAV recombiné (rAVV), chaque vecteur AAV étant génétiquement modifié pour inclure un insert d'ADNc choisi parmi un insert d'ADNc du récepteur alpha du facteur neurotrophique ciliaire (CNTFRα), un insert d'ADNc du facteur de cytokine de type cardiotrophine 1 (CLC), et un insert d'ADNc du facteur de type récepteur de cytokine 1 (CLF). Des compositions pharmaceutiques comprenant un ou plusieurs vecteurs d'administration de gène AAV modifiés, chaque vecteur AAV encapsulant un génome rAAV génétiquement modifié pour comprendre (i) un insert d'ADNc choisi parmi CNTFRα, CLC et CLF ; et (ii) un promoteur ; et un excipient pharmaceutiquement acceptable sont en outre décrites.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)