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1. (WO2017173043) LIGNÉE CELLULAIRE POUR LA PRODUCTION DE PROTÉINE RECOMBINANTE ET/OU D'UN VECTEUR VIRAL RECOMBINANT

Pub. No.:    WO/2017/173043    International Application No.:    PCT/US2017/024951
Publication Date: Fri Oct 06 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Fri Mar 31 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 9/22
C12N 15/62
C12N 15/85
C07K 14/705
A61K 48/00
Applicants: SPARK THERAPEUTICS, INC.
Inventors: ZHOU, Jingmin
QU, Guang
WRIGHT, John Fraser
Title: LIGNÉE CELLULAIRE POUR LA PRODUCTION DE PROTÉINE RECOMBINANTE ET/OU D'UN VECTEUR VIRAL RECOMBINANT
Abstract:
L'invention concerne des cellules et des lignées cellulaires qui sont capables de produire des protéines thérapeutiques, des anticorps, des vecteurs et des vecteurs viraux tels que des vecteurs lentiviraux et des vecteurs viraux adéno-associés (AAV). Les cellules et/ou les lignées cellulaires peuvent présenter des mutations ou des délétions dans l'un ou les deux parmi les gènes endogènes de la dihydrofolate réductase (DHFR-/ -) ou de la glutamine synthétase (GS-/-), de telle sorte que l'expression ou la fonction de DHFR et/ou de GS est sensiblement réduite ou éliminée.