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1. (WO2017173027) APTAMÈRES RÉDUISANT LA POLYMÉRISATION DE L’HÉMOGLOBINE S

Pub. No.:    WO/2017/173027    International Application No.:    PCT/US2017/024918
Publication Date: Fri Oct 06 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Fri Mar 31 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/115
A61K 31/7088
A61P 7/06
Applicants: THE JOHNS HOPKINS UNIVERSITY
Inventors: CASELLA, James F.
BARRON-CASELLA, Emily
KEEFER, Jeffrey R.
FORTENBERRY, Yolanda
PURVIS, Shirley H.
Title: APTAMÈRES RÉDUISANT LA POLYMÉRISATION DE L’HÉMOGLOBINE S
Abstract:
La présente invention concerne des procédés de réduction de la falciformation d'un érythrocyte comprenant de l'hémoglobine S (HbS) par introduction d'aptamères polynucléotidiques dans l'érythrocyte. Les aptamères polynucléotidiques se lient spécifiquement à la HbS pour inhiber sa polymérisation sans affecter l'affinité pour l'oxygène de la HbS.