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1. (WO2017172914) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS DE MODULATIONS DE L'EXPRESSION DE LA FRATAXINE

Pub. No.:    WO/2017/172914    International Application No.:    PCT/US2017/024745
Publication Date: Fri Oct 06 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Thu Mar 30 01:59:59 CEST 2017
IPC: A61K 31/4178
A61P 25/28
A61K 31/551
A61K 31/5517
C07D 487/04
Applicants: WISCONSIN ALUMNI RESEARCH FOUNDATION
Inventors: ANSARI, Aseem
ERWIN, Graham
GRIESHOP, Matthew
Title: PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS DE MODULATIONS DE L'EXPRESSION DE LA FRATAXINE
Abstract:
La présente technologie porte sur des compositions et des procédés de modulation de l'expression de gènes, qui incluent une séquence d'oligonucléotides cibles, comme des répétitions d'une séquence particulière d'oligonucléotides contenant 3 à 10 nucléotides. Selon des aspects particuliers, la présente technologie porte sur des agents dont la formule est A-L-B, -L- étant un liant; A- étant un groupe fonctionnel de liaison Brd4; et -B étant un groupe fonctionnel de liaison d'acide nucléique, comme un polyamide ou un oligonucléotide complémentaire, qui se lie spécifiquement à la séquence d'oligonucléotides cibles.