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1. (WO2017147477) MUTANTS D’HÉPARINE AAV QUI PRÉSENTENT UNE TRANSDUCTION SIGNIFICATIVEMENT AMÉLIORÉE DANS L’ŒIL ET LE CERVEAU
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication :    WO/2017/147477    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/019436
Date de publication : 31.08.2017 Date de dépôt international : 24.02.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/09 (2006.01), C12N 15/66 (2006.01), C12N 15/861 (2006.01)
Déposants : UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC. [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611 (US)
Inventeurs : MUZYCZKA, Nicholas; (US).
WARRINGTON, Kenneth, H., Jr.; (US).
GORBATYUK, Marina; (US).
GORBATYUK, Oleg; (US)
Mandataire : WALLER, Patrick, R.H.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/300,739 26.02.2016 US
Titre (EN) AAV HEPARIN MUTANTS THAT DISPLAY SIGNIFICANTLY IMPROVED EYE AND BRAIN TRANSDUCTION
(FR) MUTANTS D’HÉPARINE AAV QUI PRÉSENTENT UNE TRANSDUCTION SIGNIFICATIVEMENT AMÉLIORÉE DANS L’ŒIL ET LE CERVEAU
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed are methods of gene delivery using capsid-modified recombinant adeno-associated viral (rAAV) particles. Exemplary methods are provided employing rAAV particles that have altered affinity for heparin or heparin sulfate. Also provided by the disclosure are methods employing the rAAV vector-based compositions, virus particles, host cells, and pharmaceutical formulations in the expression of selected therapeutic genes, proteins, polypeptides, peptides, antisense oligonucleotides, and/or ribozymes in selected mammals, including organs, tissues, and human host cells.
(FR)La présente invention concerne des procédés d'administration de gène utilisant des particules virales adéno-associées recombinantes (rAAV) à capside modifié. Des procédés exemplaires de l’invention utilisent des particules rAAV qui ont une affinité modifiée pour l'héparine ou le sulfate d'héparine. L'invention concerne en outre des procédés utilisant les compositions à base de vecteur rAAV, des particules virales, des cellules hôtes et des formulations pharmaceutiques dans l'expression de gènes, protéines, polypeptides, peptides, oligonucléotides antisens et/ou ribozymes thérapeutiques sélectionnés chez des mammifères sélectionnés, comprenant des organes, des tissus et des cellules hôtes humaines.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)