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1. (WO2017143266) ARN COURT EN ÉPINGLE À CHEVEUX (SHRNA734) ET SON UTILISATION POUR SÉLECTIONNER POSITIVEMENT ET ÉLIMINER DES CELLULES GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES

Pub. No.:    WO/2017/143266    International Application No.:    PCT/US2017/018483
Publication Date: Fri Aug 25 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Sat Feb 18 00:59:59 CET 2017
IPC: A61K 35/12
A61K 35/28
A61K 48/00
C12N 5/10
C12N 15/10
C12N 15/113
Applicants: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA
Inventors: AN, Dong Sung
SHIMIZU, Saki
Title: ARN COURT EN ÉPINGLE À CHEVEUX (SHRNA734) ET SON UTILISATION POUR SÉLECTIONNER POSITIVEMENT ET ÉLIMINER DES CELLULES GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES
Abstract:
La présente invention concerne un puissant ARN court en épingle à cheveux (shRNA734) dirigé vers l'hypoxanthine guanine phosphoribosyltransférase humaine (HPRT) qui améliore le niveau de greffe de cellules souches génétiquement modifiées par une stratégie de conditionnement et de sélection in vivo pour conférer la résistance à un antimétabolite analogue de la guanine cliniquement disponible, 6TG, pour la sélection positive efficace de cellules souches génétiquement modifiées. Les utilisations destinées à des polynucléotides comprenant le shRNA734 comprennent des procédés de désactivation de la HPRT dans une cellule, afin de conférer la résistance à un antimétabolite analogue de la guanine dans une cellule, pour produire des cellules génétiquement modifiées sélectionnables, pour sélectionner des cellules génétiquement modifiées avec un gène d'intérêt à partir d'une pluralité de cellules, pour retirer les cellules génétiquement modifiées avec un gène d'intérêt à partir d'une pluralité de cellules, et pour traiter un sujet infecté par le VIH.