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1. (WO2017143266) ARN COURT EN ÉPINGLE À CHEVEUX (SHRNA734) ET SON UTILISATION POUR SÉLECTIONNER POSITIVEMENT ET ÉLIMINER DES CELLULES GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES
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N° de publication :    WO/2017/143266    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/018483
Date de publication : 24.08.2017 Date de dépôt international : 17.02.2017
CIB :
A61K 35/12 (2015.01), A61K 35/28 (2015.01), A61K 48/00 (2006.01), C12N 5/10 (2006.01), C12N 15/10 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01)
Déposants : THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA [US/US]; 1111 Franklin Street Twelfth Floor Oakland, California 94607-5200 (US)
Inventeurs : AN, Dong Sung; (US).
SHIMIZU, Saki; (US)
Mandataire : CANADY, Karen S.; (US).
HYMAN, Laurence J.; (US).
SUNDBY, Suzannah K.; (US).
LORTZ, Bradley K.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/297,432 19.02.2016 US
Titre (EN) SHORT HAIRPIN RNA (SHRNA734) AND USE OF SAME TO POSITIVELY SELECT AND ELIMINATE GENETICALLY MODIFIED CELLS
(FR) ARN COURT EN ÉPINGLE À CHEVEUX (SHRNA734) ET SON UTILISATION POUR SÉLECTIONNER POSITIVEMENT ET ÉLIMINER DES CELLULES GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES
Abrégé : front page image
(EN)A potent short hairpin RNA (shRNA734) directed to human Hypoxanthine Guanine Phosphoribosyltransferase (HPRT) improves the rate of gene-modified stem cell engraftment by a conditioning and in vivo selection strategy to confer resistance to a clinically available guanine analog antimetabolite, 6TG, for efficient positive selection of gene-modified stem cells. Uses for polynucleotides comprising the shRNA734 include methods for knocking down HPRT in a cell, for conferring resistance to a guanine analog antimetabolite in a cell, for producing selectable genetically modified cells, for selecting cells genetically modified with a gene of interest from a plurality of cells, for removing cells genetically modified with a gene of interest from a plurality of cells, and for treating a subject infected with HIV.
(FR)La présente invention concerne un puissant ARN court en épingle à cheveux (shRNA734) dirigé vers l'hypoxanthine guanine phosphoribosyltransférase humaine (HPRT) qui améliore le niveau de greffe de cellules souches génétiquement modifiées par une stratégie de conditionnement et de sélection in vivo pour conférer la résistance à un antimétabolite analogue de la guanine cliniquement disponible, 6TG, pour la sélection positive efficace de cellules souches génétiquement modifiées. Les utilisations destinées à des polynucléotides comprenant le shRNA734 comprennent des procédés de désactivation de la HPRT dans une cellule, afin de conférer la résistance à un antimétabolite analogue de la guanine dans une cellule, pour produire des cellules génétiquement modifiées sélectionnables, pour sélectionner des cellules génétiquement modifiées avec un gène d'intérêt à partir d'une pluralité de cellules, pour retirer les cellules génétiquement modifiées avec un gène d'intérêt à partir d'une pluralité de cellules, et pour traiter un sujet infecté par le VIH.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)