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1. (WO2017143042) COMPOSITIONS PERMETTANT D'AMÉLIORER L'ÉDITION CIBLÉE DE GÈNES ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
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N° de publication : WO/2017/143042 N° de la demande internationale : PCT/US2017/018142
Date de publication : 24.08.2017 Date de dépôt international : 16.02.2017
CIB :
C07K 14/00 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
Déposants :
YALE UNIVERSITY [US/US]; 2 Whitney Avenue New Haven, CT 06510, US
CARNEGIE MELLON UNIVERSITY [US/US]; 5000 Forbes Avenue Pittsburgh, PA 15213, US
Inventeurs :
SALTZMAN, W., Mark; US
GLAZER, Peter; US
BAHAL, Raman; US
MCNEER, Nicole, Ali; US
LY, Danith, H.; US
QUIJANO, Elias; US
Mandataire :
RAYMOND, Adam, S.; US
MONHEIT, Rivka, D.; US
PABST, Patrea, L.; US
SHYNTUM, Yvonne, Y.; US
Données relatives à la priorité :
62/295,78916.02.2016US
Titre (EN) COMPOSITIONS FOR ENHANCING TARGETED GENE EDITING AND METHODS OF USE THEREOF
(FR) COMPOSITIONS PERMETTANT D'AMÉLIORER L'ÉDITION CIBLÉE DE GÈNES ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
Abrégé :
(EN) Compositions and methods for enhancing targeted gene editing and methods of use thereof are disclosed. In the most preferred embodiments, gene editing is carried out utilizing a gene editing composition such as triplex-forming oligonucleotides, CRISPR, zinc finger nucleases, TALENS, or others, in combination with a gene modification potentiating agent such as stem cell factor (SCF), a CHK1 or ATR inhibitor, or a combination thereof. A particular preferred gene editing composition is triplex-forming peptide nucleic acids (PNAs) substituted at the γ position for increased DNA binding affinity. Nanoparticle compositions for intracellular delivery of the gene editing composition are also provided and particular advantageous for use with in vivo applications.
(FR) L'invention concerne des compositions et des procédés permettant d'améliorer l'édition ciblée de gènes et leurs procédés d'utilisation. Dans les modes de réalisation préférés entre tous, l'édition de gènes s'effectue à l'aide d'une composition d'édition de gènes comprenant par exemple des oligonucléotides formant des triplex, CRISPR, des nucléases à doigt de zinc, TALENS, ou autres, en combinaison avec un agent de potentialisation de modification de gène tel que le facteur de cellule souche (SCF), un inhibiteur de CHK1 ou d'ATR, ou une combinaison de ceux-ci. Une composition d'édition de gènes particulièrement préférée comprend des acides nucléiques peptidiques formant des triplex (PNA) substitués à la position γ pour améliorer l'affinité de liaison à l'ADN. Des compositions de nanoparticules destinées à l'administration intracellulaire de ladite composition d'édition de gènes et leurs avantages particuliers pour une utilisation dans des applications in vivo sont en outre décrits.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)