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1. (WO2017142923) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT DE FAVORISER L'ÉDITION DE GÈNES À MÉDIATION PAR LA RÉPARATION DIRIGÉE PAR UNE HOMOLOGIE
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N° de publication : WO/2017/142923 N° de la demande internationale : PCT/US2017/017932
Date de publication : 24.08.2017 Date de dépôt international : 15.02.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/87 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 9/96 (2006.01) ,C07K 1/00 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
96
Stabilisation d'une enzyme par formation d'un adduct ou d'une composition; Formation de conjugaisons d'enzymes
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
1
Procédés généraux de préparation de peptides
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04
avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
Déposants :
EMENDOBIO INC. [US/US]; 1013 Centre Road Suite 403-B Wilmington, Delaware 19805, US
Inventeurs :
BARAM, David; IL
IZHAR, Lior; IL
DIAMANT, Noam; IL
EMMANUEL, Rafi; IL
Mandataire :
GERSHIK, Gary, J.; US
Données relatives à la priorité :
62/295,51716.02.2016US
62/295,51816.02.2016US
62/397,28820.09.2016US
62/410,62720.10.2016US
Titre (EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR PROMOTING HOMOLOGY DIRECTED REPAIR MEDIATED GENE EDITING
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT DE FAVORISER L'ÉDITION DE GÈNES À MÉDIATION PAR LA RÉPARATION DIRIGÉE PAR UNE HOMOLOGIE
Abrégé :
(EN) The present invention relates to compositions and methods for increasing the rate of nuclease-mediated site specific insertions of donor DNA sequence to the genome via recombination. More specifically, the method utilizes a non-naturally occurring nuclease-homology directed repair (HDR) protein chimeras for genome editing applications. Physically tethering the activity of a DNA nuclease to an HDR protein results in significant increase in the fraction of nuclease induced DNA breaks that are repaired by homologous recombination and provides higher accuracy and specificity of genome editing.
(FR) La présente invention concerne des compositions et des procédés permettant d'accroître le taux d'insertions spécifiques à des sites à médiation par une nucléase d'une séquence d'ADN donneur dans le génome par l'intermédiaire d'une recombinaison. Plus particulièrement, le procédé utilise des chimères de protéines de réparation dirigée par une homologie (HDR) à médiation par une nucléase qui n'existent pas à l'état naturel pour des applications d'édition de génomes. L'accrochage physique de l'activité d'une nucléase d'ADN à une protéine de HDR a comme conséquence une augmentation significative de la fraction de cassures d'ADN induites par une nucléase qui sont réparées par recombinaison homologue et offre une meilleure précision et une meilleure spécificité d'édition du génome.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)