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1. (WO2017141157) PROCÉDÉ DE SILENÇAGE SPÉCIFIQUE D'ALLÈLE POUR LE TRAITEMENT DE LA TACHYCARDIE VENTRICULAIRE POLYMORPHE CATÉCHOLAMINERGIQUE AUTOSOMIQUE DOMINANTE (TVPC)

Pub. No.:    WO/2017/141157    International Application No.:    PCT/IB2017/050809
Publication Date: Fri Aug 25 01:59:59 CEST 2017 International Filing Date: Wed Feb 15 00:59:59 CET 2017
IPC: C12N 15/113
Applicants: ISTITUTI CLINICI SCIENTIFICI MAUGERI SPA SB
Inventors: PRIORI, Silvia Giuliana
BONGIANINO, Rossana
DENEGRI, Marco
NAPOLITANO, Carlo
Title: PROCÉDÉ DE SILENÇAGE SPÉCIFIQUE D'ALLÈLE POUR LE TRAITEMENT DE LA TACHYCARDIE VENTRICULAIRE POLYMORPHE CATÉCHOLAMINERGIQUE AUTOSOMIQUE DOMINANTE (TVPC)
Abstract:
La présente invention concerne un procédé de traitement de la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique autosomique dominante autosomique dominante associée à des mutations dans le gène du récepteur de ryanodine cardiaque de type 2 (RYR2), par l'utilisation d'une approche d'interférence d'ARN faisant intervenir AAV pour induire un silençage spécifique d'allèle d'ARNm mutant.