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1. (WO2017040271) OLIGOMÈRES ANTISENS MODIFIÉS POUR L'INCLUSION D'EXONS DANS L'ATROPHIE MUSCULAIRE SPINALE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2017/040271    N° de la demande internationale :    PCT/US2016/048965
Date de publication : 09.03.2017 Date de dépôt international : 26.08.2016
CIB :
C12N 15/11 (2006.01), A61K 31/7088 (2006.01)
Déposants : SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, MA 02142 (US)
Inventeurs : PASSINI, Marco, A.; (US).
HANSON, Gunnar, J.; (US)
Mandataire : MCDONELL, Leslie, A.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/379,696 25.08.2016 US
62/211,678 28.08.2015 US
Titre (EN) MODIFIED ANTISENSE OLIGOMERS FOR EXON INCLUSION IN SPINAL MUSCULAR ATROPHY
(FR) OLIGOMÈRES ANTISENS MODIFIÉS POUR L'INCLUSION D'EXONS DANS L'ATROPHIE MUSCULAIRE SPINALE
Abrégé : front page image
(EN)The present disclosure relates to modified antisense oligomers and related compositions and methods for increasing the expression of functional SMN protein and methods for treating spinal muscular atrophy and relates to inducing inclusion of exon 7 in SMN2 mRNA.
(FR)La présente invention concerne des oligomères antisens modifiés ainsi que des compositions et des méthodes associées pour augmenter l'expression d'une protéine SMN fonctionnelle et des méthodes de traitement de l'atrophie musculaire spinale et concerne l'induction d'inclusion de l'exon 7 dans l'ARNm de SMN2.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)